Intervention de Thomas Borel

Monsieur le Président, nous vous remercions de nous avoir accueillis dans votre enceinte et de nous permettre d'exprimer la perspective des industriels du médicament sur les enjeux, à la fois économiques et sanitaires, posés par les essais cliniques.

Les essais cliniques répondent à trois enjeux qui nous paraissent majeurs. Le premier, l'enjeu sanitaire, vise à mettre à disposition une série de traitements dans les meilleures conditions de bénéfices-risques pour les patients français, et à garantir l'accès à l'innovation de façon précoce. Toute cette démarche passe par l'essai qui permet ainsi aux patients de bénéficier en amont de traitements souvent innovants et d'optimiser leur prise en charge, même dans un cadre expérimental. L'enjeu du développement clinique porte également sur des dizaines de milliers de molécules qui sont testées avant d'entrer en phase de développement, afin d'aboutir à la mise au point d'un certain nombre de produits sur une période de développement clinique s'étalant en moyenne sur dix ans. Les principales causes d'arrêt des développements cliniques sont induites par des problèmes de tolérance et de toxicologie. C'est la raison pour laquelle les industriels souhaitent, in fine, disposer de molécules au bénéfice-risque favorable une fois obtenue leur autorisation de mise sur le marché.

La connaissance scientifique et la formation constituent le deuxième enjeu. Les équipes de recherche installées sur le territoire national peuvent ainsi disposer d'une meilleure connaissance non seulement des traitements, mais aussi des maladies et de leurs déterminants. C'est bien parce que la recherche clinique se positionne dans un environnement national que des éléments de connaissance extrêmement importants sont mis au jour pour la prise en charge à terme des patients. C'est aussi une manière de soutenir la structuration et la formation des équipes de plus en plus intégrées aux soins conformément à un modèle translationnel de plus en plus fréquent.

L'attractivité est le troisième enjeu, tant au plan scientifique, en permettant aux équipes de recherche de bénéficier d'une notoriété importante sur le plan international, qu'au plan économique, les industriels du médicament investissant plus de 4,5 milliards d'euros en recherche et développement, dont une partie importante, plus de 500 millions d'euros, est consacrée à la recherche clinique conduite à l'hôpital.

Le rapport de l'ANSM a recensé, en 2014, 821 études cliniques pour les médicaments, dont la majorité concerne des études de phases 2 et 3. Le Leem conduit également une étude tous les deux ans sur l'attractivité de la recherche clinique qui permet de documenter de façon solide ces essais cliniques, compte tenu de l'importance de l'échantillon. Les trois-quarts de ces 821 études sont à promotion industrielle, c'est-à-dire réalisées par les équipes industrielles en collaboration avec les équipes de recherche et sur plus de 15 000 patients français. Aujourd'hui, les aires thérapeutiques les plus portées en France concernent d'une part l'onco-hématologie, qui représente plus du tiers des essais cliniques sur le médicament à promotion industrielle, et, d'autre part, les domaines de l'infectiologie et de la virologie, du fait notamment du rôle pilote, aux niveaux européen et international, de l'industrie française dans le domaine de la vaccinologie.

Enfin, l'enjeu des délais est extrêmement important et nous essayons de documenter au mieux ce qui se passe en France. Ces délais caractérisent à la fois l'évaluation d'un protocole de recherche, mais aussi son application effective, une fois son autorisation délivrée, dans un établissement de soins. Cet enjeu est essentiel pour la compétitivité internationale des firmes pharmaceutiques pour que ces essais cliniques puissent se dérouler sur le territoire national.

S'agissant des évolutions souhaitables dans le champ de la recherche clinique nationale, les études cliniques dans le champ de la recherche nationale relèvent d'un corpus législatif édifié depuis la loi Huriet-Sérusclat de 1988. Ces lois ont été structurantes pour la recherche non seulement en France, mais également en Europe, puisqu'elles ont inspiré les directives européennes de 2001 et le règlement européen. Il est important pour nous d'être dans un pays qui porte ces textes au niveau européen, et que les textes législatifs soient en lien avec ce qui se met en place au niveau européen, afin d'assurer notre attractivité. Il est ainsi important que ce qui est piloté par le législateur français et la Commission européenne s'articule convenablement.

Le cadre législatif et réglementaire est suffisamment solide en France, pour répondre aux enjeux soulevés par le tragique accident survenu à Rennes. Les dispositions législatives et réglementaires qui découleront de l'ordonnance sur la recherche biomédicale devront ainsi être en totale adéquation avec le règlement européen, adopté en 2014, et dont l'application est projetée à la fin 2017, voire au début 2018. Cette cohérence nous paraît indispensable. Je laisse la parole à mon collègue, M. Jean Zetlaoui, qui préside le groupe attractivité de la recherche clinique pour le Leem et qui évoquera les enjeux des phases 1, l'organisation entre les différents acteurs que sont les comités de protection des personnes (CPP) et l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), ainsi que le pilotage stratégique de la coordination qu'il faudrait sans doute renforcer au niveau national.