Intervention de Sabrina Agresti-Roubache

Madame la sénatrice Billon, je vous remercie pour votre question.

Les spécialités pharmaceutiques que vous évoquez concernent le traitement du cancer de la moelle osseuse, aussi appelé myélome multiple. Ces spécialités ont bénéficié d'autorisations de mise sur le marché conditionnelles délivrées par la Commission européenne à un stade précoce de leur développement.

Sur la base de la reconnaissance d'une présomption d'innovation et en l'absence de traitements appropriés, la HAS a délivré une autorisation d'accès précoce à ces trois spécialités.

Cette procédure dérogatoire exceptionnelle a permis à des patients français, en impasse thérapeutique, de bénéficier de ces traitements de façon anticipée.

Toutefois, dans le cadre de l'évaluation de ces traitements par la HAS, cette dernière n'a pas été en capacité, faute de données cliniques suffisantes du fait du stade précoce de leur développement, de reconnaître qu'ils permettaient une amélioration du service médical rendu (ASMR). Or, comme vous le savez, c'est l'obtention de cette ASMR qui justifie la prise en charge d'un traitement par l'assurance maladie.

Pour mieux répondre aux enjeux d'accès des médicaments au marché à un stade précoce de leur développement, la HAS a fait évoluer sa doctrine en février 2023. La nouvelle approche proposée repose sur un équilibre entre développement clinique accéléré et maîtrise du niveau d'incertitudes, au bénéfice des patients.

À cet égard, la spécialité Abecma a fait l'objet en juin 2023 d'une réévaluation par la HAS, qui a émis un avis favorable au remboursement de cette spécialité pour le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs.

Concernant la spécialité Carvykti, le laboratoire a fait le choix de retirer sa demande de prise en charge dans le cadre d'un remboursement par l'assurance maladie.

Enfin, s'agissant de la spécialité Tecvayli, l'autorisation d'accès précoce est toujours en cours.

Par ailleurs, dans le cadre du plan France 2030, le volet « Biothérapies et Bioproduction de thérapies innovantes » des programmes et équipements prioritaires de recherche (PEPR) répond enfin à l'enjeu de développement de ce type de thérapie.