Intervention de Alain Milon

Selon le rapport de la mission d’information parlementaire sur le médicament, c’est même tout le circuit du médicament qui est à rénover, en rendant la procédure d’AMM plus exigeante, en réévaluant régulièrement les médicaments déjà sur le marché, en encadrant plus strictement la prescription de médicaments hors autorisation de mise sur le marché, en intégrant également la notion de progrès thérapeutique dans l’évaluation des bénéfices et des risques du médicament. Tous ces paramètres sont pris en compte dans votre réforme et nous ne pouvons que les soutenir.

Je souhaite revenir sur un dispositif à nos yeux très important, celui des autorisations temporaires d’utilisation, dont M. le ministre a parlé.

Les ATU sont extrêmement importantes, notamment pour les patients atteints de maladies graves ou rares pour lesquelles il n’existe pas de traitement approprié.

Elles sont maintenues par le projet de loi et il faut s’en féliciter, car elles constituent parfois le seul accès aux soins pour ces malades. Elles sont maintenues, mais elles seront mieux encadrées : cette évolution était indispensable, car les traitements concernés n’en restent pas moins délivrés hors AMM et doivent donc demeurer l’exception.

Deux idées essentielles sous-tendent ces dispositions, je tiens à les rappeler puisqu’elles sont déterminantes : la sécurité et l’accès aux soins. Le projet de loi pose ainsi les bases d’un système qui offrira de plus grandes garanties de sécurité aux patients, tout en leur permettant l’accès aux traitements innovants.

Les ATU se divisent en deux sous-groupes : les ATU nominatives, délivrées à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur, qui concernent un seul malade nominativement désigné et les ATU de cohorte qui concernent un groupe ou un sous-groupe de patients traités suivant un protocole d’utilisation thérapeutique.

Le système actuel conduisait à certaines dérives, puisque les ATU étaient parfois utilisées pour contourner l’AMM, dans des conditions non encadrées, et potentiellement dangereuses pour les patients : il fallait y mettre fin, et vous avez eu raison de le faire, monsieur le ministre.

Cependant, encadrer ne signifie pas limiter l’accès aux avancées médicales, bien au contraire ! Il n’est en aucun cas question de réduire l’accès des patients à des traitements innovants. Il s’agit de leur offrir cet accès en toute sécurité pour que les ATU remplissent leur rôle et uniquement celui-ci. L’AFSSAPS entretient en effet un dialogue permanent avec les sociétés innovantes. Les objectifs visés consistent, d’une part, à faire en sorte que les ATU conduisent à des AMM et, d’autre part, à éviter que ces molécules ne soient utilisées sans vrai développement.

Les mesures d’encadrement ainsi prises permettent de répondre à une meilleure sécurisation de la pratique des ATU. Ainsi, la durée des ATU sera limitée dans le temps. Cette mesure vise particulièrement les détournements des ATU. Une ATU pourra cependant être prolongée, puisque la nouvelle agence aura la possibilité de la renouveler.

L’ATU devra, par ailleurs, faire l’objet d’un protocole thérapeutique et d’un recueil d’informations sur l’efficacité et les effets secondaires du médicament. La notification des effets indésirables est modifiée, dans le sens d’un durcissement et d’une plus large implication des patients et des associations agréées de patients. Désormais, tous les effets indésirables devront être notifiés, il n’est plus question de limiter la notification aux seuls effets indésirables graves ou inattendus.

S’il est prévu qu’une ATU nominative puisse être délivrée à un patient, alors même qu’une ATU de cohorte ou un essai clinique ont été refusés, celle-ci sera encadrée par deux obligations strictes : d’une part, le médicament devra vraiment présenter un intérêt individuel ; d’autre part, le patient et le prescripteur devront être informés des motifs du refus. Les industriels devront s’engager à déposer soit une demande d’AMM, soit une demande d’ATU de cohorte ou une demande d’autorisation d’essais cliniques en France.

C’est ainsi que l’on peut combiner sécurité et accès aux traitements innovants.

Enfin, le dispositif devra inciter à la réalisation d’essais cliniques sur le territoire national. La France joue un rôle moteur dans la recherche médicale : il faut encourager cette recherche, car elle est indispensable aux avancées médicales.

Alors que le texte transmis par l’Assemblée nationale nous donnait satisfaction en ce qui concerne les ATU