Dans le cadre de la TAA, les malades sont pris en charge de façon globale. Or certains médicaments très onéreux sont exclus de cette prise en charge et leur utilisation doit être contrôlée : ils peuvent être utilisés dans le cadre de l'AMM ou dans celui des protocoles temporaires d'utilisation. Ces protocoles sont l'équivalent des ATU, qui portent sur les médicaments non encore commercialisés. Ce dispositif est une exception française.