La population des patients, pour chaque DMI, s'assimile à une population souffrant de pathologies orphelines : la dimension nationale est souvent faible et l'échelle européenne s'impose. Il existe une continuité entre la phase antérieure à la mise sur le marché et celle qui la suit. Le suivi clinique proactif exige un suivi actif et non passif.
Enfin, c'est la pratique qui apporte des informations concrètes et des progrès. La surveillance du marché post-autorisation est donc importante.