Question soumise le 21 février 2008

Mme Gisèle Printz attire l'attention de Mme la ministre de la santé, de la jeunesse et des sports sur les vives inquiétudes manifestées par les quatre millions de personnes touchées par quelque 8 000 maladies orphelines.

Ces malades et leurs familles redoutent en effet que la fin du Plan maladies rares, initié en 2005, ne s'accompagne d'un désengagement de l'État qui serait dramatique pour la poursuite de la lutte contre ce type de pathologies.

Malgré ses lacunes, ce plan a en effet permis d'améliorer la formation des personnels de santé dans le domaine des maladies orphelines. Celles-ci sont désormais mieux diagnostiquées. En outre, les recherches sur ces pathologies ont progressé. Enfin, ce plan témoignait d'une reconnaissance officielle des maladies rares, ouvrant ainsi un espoir aux malades et à leurs familles souvent confrontés à la méconnaissance des diverses administrations et exclus de l'accès aux prestations sociales pour les malades et leurs proches.

Alors que le Plan maladies rares arrivera à échéance au 31 décembre 2008, il apparaît indispensable de poursuivre et renforcer la prise en charge des maladies orphelines. Elle lui demande donc quelles mesures le Gouvernement entend prendre pour les années à venir.

Réponse émise le 27 mars 2008

La mise en place du plan maladies rares pour la période 2005-2008, dans le cadre de la loi du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique, a constitué une étape importante pour les patients atteints de maladies orphelines et leur famille. Ce plan bénéficie d'un financement des pouvoirs publics à hauteur de 108,5 millions d'euros dont 40 millions d'euros destinés à améliorer l'accès aux soins et 43 millions d'euros pour la recherche. Il a permis d'engager des actions fortes comme la création de plus d'une centaine de centres de référence labellisés, l'élaboration de protocoles nationaux de diagnostic et de soins, l'amélioration de l'information et de la formation des professionnels de santé et des malades grâce à la base de données sur les maladies rares Orphanet, ou encore le financement de projets de recherche par le biais du groupement d'intérêt scientifique GIS institut des maladies rares. En ce qui concerne l'accès aux médicaments hors autorisation de mise sur le marché et aux produits de santé non remboursables, un décret organisant un dispositif spécifique et dérogatoire de prise en charge par la sécurité sociale devrait être publié dans les toutes prochaines semaines. Il s'agit là d'une avancée majeure pour l'accès aux médicaments et aux produits indispensables à l'amélioration de l'état de santé des patients souffrant de maladies rares. Ce plan, qui s'achèvera en effet à la fin de l'année 2008, est en cours d'évaluation par le Haut Conseil de santé publique afin de recenser les points forts et ceux qui appellent des améliorations. Le comité de suivi du plan doit se réunir au mois de mai prochain et un premier bilan devrait être disponible en septembre 2008. Sur la base de cette évaluation, le Gouvernement engagera, en concertation avec les associations concernées, une réflexion sur les actions futures à mener.