Question soumise le 23 janvier 2014

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M. Alain Milon attire l'attention de Mme la ministre des affaires sociales et de la santé sur la politique de soutien au traitement des maladies rares, dont il souhaite s'assurer qu'elle demeure une priorité pour le Gouvernement. En effet, le parcours de santé se transforme souvent en parcours de vie pour les patients atteints de maladies rares. À ce titre, les maladies orphelines agissent comme un révélateur des défauts et des progrès de toutes les prises en charge : diagnostic, conseil génétique, coordination médico-sociale, insertion scolaire, aides sociales, etc.

La France a été pionnière dans la structuration de ce domaine, en étant le premier pays de l'Union européenne à se doter d'un plan national maladies rares (PNMR) en 2005, puis d'un second plan (PNMR2) dès 2011. Malgré cela, les besoins des familles sont encore à satisfaire. Les associations de patients demandent plus de fermeté et de détermination dans l'action pour des résultats tangibles. Les maladies rares possèdent en effet des spécificités qui nécessitent une politique publique adaptée : faible prévalence, coûts de développement des traitements, difficultés à prodiguer un diagnostic précoce aux patients.

Dans la perspective du comité de suivi et de prospective qui se tiendra le 11 février 2014, il souhaiterait connaître l'état des lieux de la procédure de révision du processus de labellisation des centres de références, du développement de la banque nationale de données maladies rares et de la mise en place effective des filières de santé maladies rares au sein du PNMR2.

Par ailleurs, l'entrée en vigueur de l'évaluation médico-économique le 2 octobre 2013, suite au décret n° 2012-1116 du 2 octobre 2012 relatif aux missions médico-économiques de la Haute Autorité de santé, suscite l'interrogation sur son application aux médicaments destinés aux maladies rares. Dans ce contexte, il s'interroge également sur les suites qu'elle entend réserver à la mise en œuvre de l'évaluation médico-économique aux traitements pour pathologies rares.

Réponse

Cette question n'a pas encore de réponse.