Question soumise le 14 mars 2018

Mme Évelyne Renaud-Garabedian. Ma question s'adresse à Mme la ministre de la santé.

Depuis plusieurs décennies, et sous l'impulsion initiale de Simone Veil, la France développe une politique d'excellence dans la prise en charge des maladies rares. Trois millions de nos concitoyens sont atteints par 6 000 maladies rares recensées.

Deux plans Maladies rares se sont succédé depuis 2005, permettant des avancées significatives dans la connaissance de ces pathologies et dans la prise en charge des patients.

Ces avancées reposent principalement sur 363 centres de référence, répartis en 23 filières, bénéficiant de financements dédiés.

Madame la ministre, votre ministère, au cours du deuxième semestre 2017, a alloué 45 millions d'euros aux nouveaux centres labellisés. Ces crédits fléchés transitent par les budgets généraux des établissements hospitaliers qui hébergent ces 363 centres de référence.

Les 23 professeurs de médecine responsables de ces centres de référence, ainsi que des associations de patients atteints de maladies rares, dénoncent la captation de ces crédits par les établissements hospitaliers. Les directions générales de certains hôpitaux ont décidé, sans aucune transparence, une distribution de ces crédits. Un tel dysfonctionnement est profondément dommageable pour les patients atteints de maladies rares.

Madame la ministre, que répondez-vous aux médecins et aux associations de patients atteints de maladies rares, à la veille du lancement du troisième plan Maladies rares ?

Quelles mesures envisagez-vous de prendre pour remédier à l'opacité qui entoure l'utilisation effective de ces crédits, pourtant alloués, à l'origine, à une si noble cause ?
(Très bien ! et applaudissements sur les travées du groupe Les Républicains.)

Réponse émise le 14 mars 2018

Mme Agnès Buzyn, ministre des solidarités et de la santé. Madame la sénatrice Évelyne Renaud-Garabedian, merci de votre question, qui permet de mettre en lumière cette difficulté que ressentent nos 3 millions de compatriotes atteints des 6 000 à 7 000 maladies rares recensées.

Je tiens à rappeler – vous l'avez dit – que la France a été pionnière sur le sujet des maladies rares, avec deux plans déjà réalisés et un troisième en cours d'élaboration. Elle a été le premier pays en Europe, si ce n'est dans le monde, à se doter d'un plan dédié aux maladies rares. Il existe donc, en la matière, un soutien constant des pouvoirs publics, qui travaillent en lien étroit avec les professionnels et avec les associations.

Mon ministère a bel et bien alloué, fin 2017, 45 millions d'euros à la labellisation de 23 filières de santé « maladies rares », qui s'appuient sur 387 centres de référence, 1 800 centres de compétences, avec un budget fléché.

Certains médecins ont effectivement dénoncé un manquement dans le versement de ces crédits aux centres dédiés. Cette situation concerne un petit nombre de centres ; j'ai demandé qu'on me fasse remonter les difficultés que ceux-ci connaîtraient, au cas par cas.

Par ailleurs, ma collègue Frédérique Vidal, ministre de l'enseignement supérieur, de la recherche et de l'innovation, et moi-même sommes pleinement mobilisées pour porter le troisième plan Maladies rares, qui est en cours d'élaboration pour la période 2018-2022. Nous en avons fait l'annonce lors de la Journée internationale des maladies rares, le 28 février dernier.

Je tiens d'ailleurs à rappeler qu'une large concertation est menée sur ce sujet, avec six axes prioritaires : assurer au patient un diagnostic plus rapide ; structurer les bases de données pour améliorer la recherche ; renforcer le rôle des filières pour coordonner les actions des multiples acteurs ; rendre les parcours plus lisibles pour les patients et leurs familles ; renforcer l'innovation, l'objectif européen étant que l'on dispose de 200 nouveaux médicaments d'ici à 2020 ; mettre en place de nouveaux dépistages néonataux.

Vous le voyez : nous sommes pleinement mobilisés et nous travaillons sur ces questions budgétaires, afin que les ressources allouées parviennent, évidemment, dans les centres labellisés. (Applaudissements sur les travées du groupe La République En Marche et sur des travées du groupe Union Centriste.)