Amendement N° COM-211 rectifié (Adopté)

L’article L.1121-16-1 du code de la santé publique prévoit que les médicaments expérimentaux ou auxiliaires ainsi que les produits faisant l’objet d’une recherche interventionnelle à finalité non commerciale peuvent, lorsqu’ils ne sont pas utilisés dans des conditions ouvrant droit au remboursement, être pris en charge à titre dérogatoire par l’assurance maladie, sous réserve de l’avis conforme de la Haute Autorité de santé (HAS) et de l’Union nationale des caisses d’assurance maladie (UNCAM).

Il est précisé que ces avis portent sur l’intérêt de la recherche pour la santé publique, et notamment pour l'amélioration du bon usage des médicaments et produits de santé, et de la qualité des soins et des pratiques.

Ce dispositif est pleinement opérationnel depuis le second semestre 2017, après la publication du décret n°2016-1537 du 16 novembre 2016 et de l’arrêté du 22 mai 2017, venus préciser la procédure, comme suit : dès lors que la recherche a obtenu l’avis favorable d’un comité de protection des personnes (CPP), le promoteur peut demander la prise en charge dérogatoire des médicaments ou produits auprès du ministre de la santé.

Celui-ci saisit alors sans délai et simultanément la HAS et l’UNCAM qui disposent de deux mois pour rendre leurs avis.

En l’absence de précision dans les textes, la HAS a tenté de dégager des critères d’appréciation de l’intérêt de la recherche pour la santé publique, à savoir :

• la gravité de la maladie (mortalité à court terme, morbidité à court terme, maladie conduisant à un handicap ou maladie chronique) ;

• l’objectif de la recherche qui vise à prévenir ou diminuer la mortalité ou la morbidité, augmenter la qualité de vie, améliorer ou réduire la consommation de soins, participer à l’efficience des soins ou du système de santé, répondre à des questions des autorités de santé ;

• la capacité de la recherche à répondre à un besoin de santé publique avec l’existence d’un besoin médical. Une recherche originale (non réalisable par un autre promoteur) et dont les éléments méthodologiques suivants sont adaptés à l’objectif : rationnel et schéma d’étude, critères d’inclusion/de non inclusion, durée de l’étude, critères de jugement.

Depuis l’entrée en vigueur de ce dispositif, la HAS a reçu sept demandes. Cinq portaient sur la prise en charge de médicaments objets de la recherche et deux sur la prise en charge de médicaments auxiliaires, utilisés dans des études portant sur des interventions complexes (succession d’actes professionnels).

Après 18 mois de fonctionnement, force est de constater que ce dispositif se révèle contre-productif par sa lourdeur et son caractère redondant avec la procédure d’autorisation des essais cliniques.

D’une part, la HAS et l’UNCAM sont amenées à se prononcer sur des projets de recherche qui ont déjà obtenu l’autorisation d’un CPP et, le cas échéant, de l’ANSM. L’avis de ces derniers porte notamment sur la pertinence de la recherche, le caractère satisfaisant de l’évaluation des bénéfices et des risques attendus et le bien-fondé des conclusions (art. L. 1123-7 et L1123-12 du CSP).

D’autre part, ces projets de recherche ont déjà pu faire l’objet d’un examen par un jury de sélection afin de disposer d’un financement public (de type PHRC notamment).

Dès lors, outre le fait qu’elles sortent complètement de leur champ respectif et habituel de compétence, les analyses demandées à la HAS et à l’UNCAM sont fortement redondantes avec celles d’ores et déjà réalisées par ces autres acteurs (sur le protocole ou sur les aspects éthiques notamment). Il apparait en outre surprenant de solliciter la position de l’UNCAM dans le cadre de ce dispositif puisque les médicaments concernés seront souvent administrés à l’hôpital dans le cadre de la recherche clinique.

Le ministère de la santé, qui gère d’ores et déjà les crédits relatifs aux médicaments hospitaliers et les crédits MERRI relatifs à la recherche publique en soins, est beaucoup plus à même de se positionner efficacement sur la pertinence d’un tel financement, notamment en parfaite complémentarité avec les financements PHRC. Cela serait d’autant plus pertinent que les décisions de financement d’un PHRC surviennent généralement en amont des demandes d’autorisations administratives transmises par les demandeurs.

Cette étape supplémentaire d’examen par la HAS et l’UNCAM conduit in fine à retarder le démarrage des études alors même qu’elle n’apporte aucun élément supplémentaire ni pertinent.

Or, cette augmentation des délais va à l’encontre de toutes les actions mise en place actuellement pour rendre attractive la recherche clinique française (cf. attentes exprimées dans le cadre du CSIS notamment), alors que les avis du CPP et de l’ANSM peuvent tout à fait suffire au ministre pour prendre sa décision sur la prise en charge des médicaments.

Compte tenu de ces éléments, il est proposé de supprimer les avis préalables de la HAS et de l’UNCAM et de confier au ministre de la santé l’appréciation de la pertinence du financement dérogatoire des médicaments, selon des critères qui seraient définis par arrêté des ministres chargés de la santé et de sécurité sociale. La décision finale de prise en charge resterait de la compétence des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale.

En rendant le dispositif plus efficient et cohérent avec la pratique, ces modifications visent à simplifier la procédure actuelle et à accélérer in fine le démarrage des études.