Interventions sur "ATU"

...blées ou de l'immunothérapie, offre des promesses formidables ; parallèlement, le coût de ces traitements, réel ou fantasmé, représente un défi pour la soutenabilité de notre système de santé. Derrière des discours nuancés, le constat général est que la France dispose de sérieux atouts, par son expertise en matière d'essais cliniques et le dispositif des autorisations temporaires d'utilisation (ATU), tête de proue d'une politique ambitieuse d'accès précoce à l'innovation. Toutefois, un certain nombre de freins existent, que nous avons cherché à identifier et que nos propositions visent à lever. Nous avons ciblé notre réflexion sur le médicament, en excluant le dispositif médical qui relève de procédures différentes. Toutefois, la dynamique de ce secteur est telle qu'il mériterait à lui se...

J'en commence par les autorisations temporaires d'utilisation (ATU). Nous avons pu constater, au cours de nos auditions, un attachement aussi unanime qu'enthousiaste de l'ensemble des acteurs à ce dispositif, ce qui est assez rare pour être souligné. Le mécanisme a en effet permis, depuis plus de vingt ans, de mettre la quasi-totalité des médicaments innovants à la disposition des malades atteints de pathologies graves, souvent mortelles, parfois plus d'un an ...

...rovoquée par le retour de l'innovation médicamenteuse. En particulier, deux chocs sur les dépenses ont résulté de l'arrivée dans le dispositif de nouvelles molécules très innovantes : en 2014 et 2015 tout d'abord, avec l'arrivée des nouveaux traitements contre l'hépatite C ; en 2016 ensuite, avec l'entrée de nouveaux traitements d'immunothérapie contre le cancer, dont les anti-PD1. Les dépenses d'ATU sont ainsi très concentrées sur quelques médicaments : en 2015, ces anti-PD1 et les médicaments destinés à traiter l'hépatite C ont représenté 75 % de la dépense totale des médicaments sous ATU. En conséquence, alors que la dépense liée aux ATU plafonnait à 110 millions d'euros annuels jusqu'en 2013, elle a atteint deux pics successifs à un milliard d'euros en 2014 et 2016. Ce mouvement devra...

En second lieu, la forte croissance des dépenses a nécessité la mise en place d'un nouveau mécanisme de régulation des montants versés au titre des ATU, qui cristallise aujourd'hui un très fort mécontentement chez les industriels. Il me faut ici être un peu technique. Dans tous les cas où le prix du médicament finalement déterminé après l'AMM est inférieur à l'indemnité fixée par le laboratoire au cours de la période d'ATU, la différence est reversée à l'assurance maladie par le laboratoire sous la forme d'une remise. L'article 97 de la LFSS pou...

Les difficultés relatives aux ATU ne se comprennent que dans le cadre plus général des procédures de mise sur le marché « de droit commun » du médicament. Après l'AMM, délivrée au niveau européen pour les médicaments innovants, s'engage au plan national une procédure essentielle puisqu'elle détermine la prise en charge des médicaments et la fixation de leur prix. Elle comprend deux principales étapes : tout d'abord, l'évaluatio...

...on plus dynamique soit rendue possible par une meilleure anticipation des sorties. Un assouplissement de ces critères devrait s'accompagner d'une plus forte responsabilisation des prescripteurs ; la LFSS pour 2018 ouvre la voie à une expérimentation sur ce champ, ce qui serait bienvenu. Notre attention a également été appelée sur les enjeux du RIHN, le référentiel des actes innovants hors nomenclature, qui concerne les actes de biologie ; c'est le cas des tests « compagnons », nécessaires à la mise en oeuvre des thérapies ciblées contre le cancer. Les enjeux de pertinence des soins et de qualité de vie des patients sont majeurs puisqu'ils permettent des désescalades thérapeutiques, par exemple éviter une chimiothérapie pour certains patients. L'enveloppe annuelle de 380 millions d'euros ne ...

...ulier pour les essais de phase I. Dans certains cas, en particulier dans le domaine des cancers, leur composition apparaît inadaptée au regard de la complexité croissante des essais mis en oeuvre. S'y ajoutent une hétérogénéité des pratiques ainsi que des dysfonctionnements administratifs. Les modalités de désignation des CPP, qui se fondent depuis 2012 sur le principe du tirage au sort, sont de nature à accroître ces difficultés. Nous formulons ainsi plusieurs propositions pour adapter le système du tirage au sort afin que celui-ci s'applique à un groupe restreint de CPP spécialisés en fonction du domaine de l'essai clinique. Ce dispositif va dans le sens de celui adopté par nos collègues députés à l'occasion de l'examen en première lecture d'une proposition de loi d'initiative centriste. ...

...us ou sous-évalués : comme le souligne la HAS, une grande incertitude règne à cette étape particulièrement précoce du développement, ce qui implique, compte tenu des risques encourus, une approche éthique de l'accord que le patient donnerait à son utilisation, même si cet accord était parfaitement éclairé. Il nous semble que, dans l'attente de l'accès d'une molécule au marché du médicament, les ATU nominatives pourraient constituer un recours. Selon les informations qui nous ont été communiquées, la direction générale de la santé et l'ANSM seraient d'ailleurs saisis d'une commande visant à analyser l'état des besoins. En tout état de cause, la réflexion doit se poursuivre. Telles sont nos principales observations et recommandations.

Je dois dire mon admiration pour la clarté de ce rapport qui porte sur un sujet très complexe. En ce qui concerne les ATU, je ne comprends pas pourquoi nous ne pouvons répondre de manière simple aux situations d'extension d'indication. L'exemple de l'anti-PD1 dans le traitement du cancer est criant. Si ce médicament, vu son mode d'action, peut être efficace pour le traitement de certains cancers non inclus initialement dans le champ de l'ATU, pourquoi ne fait-on pas confiance aux oncologues qui connaissent les malad...

Je ne vous cache pas la complexité du sujet. Tout le processus est très compliqué depuis l'essai préclinique jusqu'à la commercialisation. C'est un véritable parcours du combattant. En ce qui concerne l'UTES, nous avons tenu à inscrire dans le rapport l'état de la réflexion et ce qui se fait aux États-Unis. Cette réflexion chemine. Les ATU nominatives peuvent être une solution. L'amendement adopté au Sénat dans le cadre du PLFSS pour 2018 a ouvert le débat. La direction générale de la santé et l'ANSM, comme je l'ai indiqué, sont saisies du sujet pour réfléchir à une solution. Nous demandons que les travaux se poursuivent. Les problématiques sont très variées. Pour les industriels, se pose d'abord la question de la fixation du p...

...première menace qui pèse sur notre commission en ce qui concerne le PLFSS. J'ai le souvenir d'avoir déjà contribué à limiter les attaques sur le rôle de la commission des affaires sociales. L'attaque est aujourd'hui d'autant plus sérieuse que le financement de la sécurité sociale se fait désormais par la contribution sociale généralisée. La question des extensions d'indication dans le cadre des ATU est revenue à longueur d'auditions. Tout le monde considère le système des ATU formidable, mais celui-ci est victime de son succès. Nous sommes confrontés à l'explosion des dépenses. Dès lors, l'administration se concentre davantage sur les moyens de réguler le coût du dispositif, plutôt que de s'attacher à en étendre le champ. En outre, depuis 1994, le contexte médical a changé. Les ATU sont née...

...pour le financement de l'innovation pharmaceutiques et reviennent donc dans le circuit de l'assurance maladie, comme les systèmes complexes français aiment le faire.... Deux sujets m'ont interpellée lors des auditions. D'abord, le manque de confiance entre les acteurs, à savoir entre les laboratoires et les pouvoirs publics, se manifeste dans les propos tenus par les uns et les autres. Pour caricaturer la situation, il semble que l'administration se soit attachée à mettre en place des verrous pour limiter les profits des laboratoires ; or, ces verrous sont aussi des freins à l'innovation. Le problème majeur relatif aux ATU concerne les extensions d'indication. Ces blocages sont incompréhensibles et sont un réel frein au déploiement des traitements innovants qui nous arrivent en oncologie. ...

En ce qui concerne les extensions d'indication dans le cadre des ATU, ne serait-il pas possible d'imaginer une négociation avec les industriels pour une diminution du prix, dans la mesure où la population cible du médicament est élargie ?