Interventions sur "innovation"

...e nous avoir confié cette mission sur un sujet complexe mais à forts enjeux : nos auditions ont confirmé combien il était identifié comme crucial, tant par les laboratoires que les pouvoirs publics, les patients ou encore et surtout les professionnels de santé. Je remercie d'ailleurs ceux d'entre vous qui se sont montrés assidus à nos travaux. Le contexte est en effet inédit : l'accélération des innovations, notamment en oncologie avec l'arrivée des thérapies ciblées ou de l'immunothérapie, offre des promesses formidables ; parallèlement, le coût de ces traitements, réel ou fantasmé, représente un défi pour la soutenabilité de notre système de santé. Derrière des discours nuancés, le constat général est que la France dispose de sérieux atouts, par son expertise en matière d'essais cliniques et le...

...out point du territoire. Tout médicament faisant l'objet d'une ATU est pris en charge par l'assurance maladie dès l'octroi de cette autorisation, à prix libre - donc fixé par les laboratoires - (appelé « indemnité ») et sans évaluation préalable par la Haute Autorité de santé. Ces modalités de financement dérogatoire contribuent bien évidemment à garantir l'accès rapide des patients français à l'innovation. Elles constituent également pour les industriels, selon les représentants du Leem (organisation professionnelles des entreprises du médicament), « un élément différenciant positif pour l'attractivité de la France ». En dépit de la permanence de ces principes structurants, le dispositif des ATU a profondément changé de nature depuis sa création. Il ne s'agit plus, ou plus seulement, d'un mécanis...

Cette évolution a été largement provoquée par le retour de l'innovation médicamenteuse. En particulier, deux chocs sur les dépenses ont résulté de l'arrivée dans le dispositif de nouvelles molécules très innovantes : en 2014 et 2015 tout d'abord, avec l'arrivée des nouveaux traitements contre l'hépatite C ; en 2016 ensuite, avec l'entrée de nouveaux traitements d'immunothérapie contre le cancer, dont les anti-PD1. Les dépenses d'ATU sont ainsi très concentrées sur qu...

...olumes de vente pour les trois années suivant la sortie du dispositif ATU. Ce mode de calcul est unanimement dénoncé par les laboratoires comme remettant en cause la lisibilité et la prévisibilité du mécanisme de sortie des ATU. En particulier, le montant de la remise est difficile à absorber par les petites entreprises de biotechnologies, qui constituent aujourd'hui des acteurs importants de l'innovation médicamenteuse. Du fait de la particulière complexité de ce dispositif, il n'apparaît pas raisonnable de poursuivre son application plus longtemps. L'objectif de maîtrise des dépenses de l'assurance maladie doit être concilié avec la nécessaire attractivité du dispositif d'ATU, afin de continuer à garantir cet accès essentiel à l'innovation médicamenteuse pour les patients français. Certains la...

... du progrès thérapeutique) jugées parfois timides, qui pèsent dans la fixation du prix. Les critères de l'évaluation sont aussi perçus illisibles et imprévisibles. Les tensions se concentrent sur la question du prix : d'un côté les exigences des laboratoires sont jugées aberrantes, notamment au regard des promesses non tenues de certains médicaments ; de l'autre des industriels considèrent que l'innovation n'est pas reconnue à sa juste valeur, avec une pression sur les prix plus forte en France que dans plusieurs pays voisins. Les prix nets de remises n'étant pas publics, il nous a été toutefois difficile d'objectiver ce constat. S'il ne faut pas trop noircir le tableau, la situation n'est pas satisfaisante, avec le sentiment général d'un système qui subit l'innovation et son coût et un déficit de...

... De même, et si en nous mesurons la complexité technique, il serait intéressant d'expérimenter, sur des périmètres d'abord restreints, des modes de fixation de prix plus souples (comme l'idée de prix différenciés par indication), ou plus évolutifs en fonction de l'efficacité vérifiée en vie réelle. Cela permettrait de sortir d'un système à certains égards trop rigide, alors que l'accélération des innovations exige aujourd'hui davantage de fluidité et de nouvelles réflexions sur le partage des risques avec les industriels. Enfin, nous avons été sensibles au problème spécifique des maladies rares : les AMM demandées par les industriels portent sur des indications parfois très pointues. Dans des situations « de niche », peu rentables, des prescriptions hors-AMM sont souvent indispensables. L'Institut...

...ermet pas de financer l'ensemble des actes pris en charge par les établissements de santé qui représentent le double de cette somme en 2017. Ce risque financier induit des pratiques différenciées entre établissements et constitue un frein à la diffusion des tests. Comme pour la liste en sus, une gestion plus dynamique du RIHN est indispensable pour lui permettre de jouer son rôle de diffusion des innovations. Cela passe selon nous par une accélération de l'inscription à la nomenclature des actes passés en « routine » et leur réévaluation régulière.

Il nous faut enfin consolider le rôle des essais cliniques dans l'accès précoce aux innovations, dans un contexte de compétition internationale fortement accrue. L'attractivité de la France pour la recherche clinique suscite aujourd'hui des réactions mitigées, voire contradictoires. Si la qualité de la recherche française est à juste titre reconnue, nous avons perçu un sentiment général de décrochage : la plupart des industriels pointent la diminution du nombre d'essais de phase précoce et...

...sur la question du dispositif connu sous le nom d'« utilisation testimoniale éclairée et surveillée » (UTES) adopté au Sénat dans le projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2018, à l'initiative de notre collègue René-Paul Savary. Il s'agirait de rendre accessibles à des patients, incurables et volontaires, des molécules qui sembleraient avoir une forte chance de déboucher sur une innovation thérapeutique, même si ces substances sont à un stade d'évaluation clinique précoce, voire très précoce. Au regard des délais de mise à disposition d'un médicament innovant aux patients sans solution ou en échec thérapeutique, la question de l'accès le plus précoce possible à une molécule prometteuse, y compris en phase préclinique, est en effet clairement posée. De l'avis général des personnes...

...ation testimoniale éclairée et surveillée constitue, au-delà des questions de sécurité, un fort enjeu éthique que vous avez souligné. Il est regrettable que ce sujet ne soit pas abordé dans le cadre de la consultation citoyenne et des travaux en cours sur la révision des lois de bioéthique. Il faut porter notre réflexion sur notre conception de l'éthique à la française, qui peut être un frein à l'innovation, au-delà de la dimension économique et financière bien évidemment centrale dans ces questions.

J'ai participé à de nombreuses auditions, au cours desquelles nous avons entendu des vérités et des contre-vérités : en effet, les intérêts des uns sont à l'opposé de ceux des autres. La France a été à la pointe de l'innovation mais elle est aujourd'hui en phase de décrochage. J'exprime une certaine déception par rapport à des propositions que j'aurais souhaitées un peu plus ambitieuses. Les États-Unis viennent ainsi de voter le « Right To Try Act », à savoir un « droit d'essayer ». Il faut replacer le patient au centre du dispositif. Nous savons qu'il existe des molécules innovantes en matière de lutte contre les malad...

...ale de la santé et l'ANSM, comme je l'ai indiqué, sont saisies du sujet pour réfléchir à une solution. Nous demandons que les travaux se poursuivent. Les problématiques sont très variées. Pour les industriels, se pose d'abord la question de la fixation du prix. Certaines administrations sont ouvertes, d'autres estiment que les exigences des laboratoires sont excessives. Or, on est en présence d'innovations qui vont parfois concerner très peu de personnes. On ne peut pas appliquer à ces médicaments innovants - notamment lorsque l'on voit l'évolution des traitements - les mêmes logiques et les mêmes procédures qu'aux médicaments plus classiques. Il faut, pour ces médicaments innovants, des procédures plus rapides et mieux adaptées qui permettent de trouver de nouveaux équilibres, d'être plus réact...

...ien identifiée, mais les solutions auront un impact financier. Le prix facial, aussi appelé « prix listé », correspond au tarif de remboursement des médicaments. Une négociation entre l'industriel et le CEPS, couverte par le secret des affaires, conduit par ailleurs à déterminer des remises conventionnelles. Ces dernières sont collectées via les URSSAF et abondent le fonds de financement pour l'innovation pharmaceutique. Le montant des remises n'est pas public. Toutefois, le rapport annuel du CEPS retrace leur montant global. J'ai le souvenir d'un interlocuteur nous indiquant que ces remises peuvent atteindre jusqu'à 80 % du prix facial d'un médicament. Pourquoi le prix facial est-il alors maintenu ? ll reste une référence et un prix d'affichage pour les autres pays. Il existe ainsi un mécanisme...

En effet, mais elles sont ensuite reversées au fonds pour le financement de l'innovation pharmaceutiques et reviennent donc dans le circuit de l'assurance maladie, comme les systèmes complexes français aiment le faire.... Deux sujets m'ont interpellée lors des auditions. D'abord, le manque de confiance entre les acteurs, à savoir entre les laboratoires et les pouvoirs publics, se manifeste dans les propos tenus par les uns et les autres. Pour caricaturer la situation, il semble que ...

J'ai participé à plusieurs auditions avec intérêt. N'étant ni médecin, ni technicienne de ces sujets, je les ai abordés à travers le prisme du patient et de sa famille. L'équité d'accès aux innovations, quel que soit le lieu où l'on est traité, est un enjeu majeur. Il est insupportable pour les patients et leurs familles de s'entendre refuser un traitement en raison de son coût prohibitif. Le problème est politique. La recherche n'est pas nulle en France. Mais en raison du poids des procédures, d'une certaine conception du principe de précaution, les compétences de nos chercheurs s'exportent...