Interventions sur "médicament"

...st que la France dispose de sérieux atouts, par son expertise en matière d'essais cliniques et le dispositif des autorisations temporaires d'utilisation (ATU), tête de proue d'une politique ambitieuse d'accès précoce à l'innovation. Toutefois, un certain nombre de freins existent, que nous avons cherché à identifier et que nos propositions visent à lever. Nous avons ciblé notre réflexion sur le médicament, en excluant le dispositif médical qui relève de procédures différentes. Toutefois, la dynamique de ce secteur est telle qu'il mériterait à lui seul une prochaine mission ! Notre champ d'étude est déjà vaste. Nous allons l'aborder étape par étape, des essais cliniques à la commercialisation des médicaments après leur autorisation de mise sur le marché (AMM), en passant par le dispositif spécifiq...

J'en commence par les autorisations temporaires d'utilisation (ATU). Nous avons pu constater, au cours de nos auditions, un attachement aussi unanime qu'enthousiaste de l'ensemble des acteurs à ce dispositif, ce qui est assez rare pour être souligné. Le mécanisme a en effet permis, depuis plus de vingt ans, de mettre la quasi-totalité des médicaments innovants à la disposition des malades atteints de pathologies graves, souvent mortelles, parfois plus d'un an avant la délivrance de l'AMM - ce qui représente bien sûr un gain de chances considérable. Cette mise à disposition à la fois précoce et universelle est fondée sur un socle de principes toujours d'actualité. Mis en place en 1994 dans l'objectif d'assurer un accès précoce à ce qui cons...

Cette évolution a été largement provoquée par le retour de l'innovation médicamenteuse. En particulier, deux chocs sur les dépenses ont résulté de l'arrivée dans le dispositif de nouvelles molécules très innovantes : en 2014 et 2015 tout d'abord, avec l'arrivée des nouveaux traitements contre l'hépatite C ; en 2016 ensuite, avec l'entrée de nouveaux traitements d'immunothérapie contre le cancer, dont les anti-PD1. Les dépenses d'ATU sont ainsi très concentrées sur quelques médi...

En second lieu, la forte croissance des dépenses a nécessité la mise en place d'un nouveau mécanisme de régulation des montants versés au titre des ATU, qui cristallise aujourd'hui un très fort mécontentement chez les industriels. Il me faut ici être un peu technique. Dans tous les cas où le prix du médicament finalement déterminé après l'AMM est inférieur à l'indemnité fixée par le laboratoire au cours de la période d'ATU, la différence est reversée à l'assurance maladie par le laboratoire sous la forme d'une remise. L'article 97 de la LFSS pour 2017 a prévu que ce montant est désormais calculé par rapport à un prix de référence basé sur une prévision des volumes de vente pour les trois années suivant...

Les difficultés relatives aux ATU ne se comprennent que dans le cadre plus général des procédures de mise sur le marché « de droit commun » du médicament. Après l'AMM, délivrée au niveau européen pour les médicaments innovants, s'engage au plan national une procédure essentielle puisqu'elle détermine la prise en charge des médicaments et la fixation de leur prix. Elle comprend deux principales étapes : tout d'abord, l'évaluation par la HAS du service médical rendu (SMR) et du progrès thérapeutique, l'amélioration du service médical rendu (ASMR) ...

...es priorités en accélérant l'accès au marché des produits fléchés comme susceptibles de répondre à un besoin thérapeutique en apportant un progrès pour les malades. En outre, nos outils et procédures sont sans doute à repenser pour concilier sécurité des patients, accès précoce et maîtrise budgétaire. Une évolution évoquée par la HAS comme par des industriels serait de rendre possible, pour des médicaments prometteurs mais insuffisamment développés au stade de leur autorisation de mise sur le marché, un remboursement temporaire, conditionné à l'apport de données supplémentaires dans un délai préétabli. De même, et si en nous mesurons la complexité technique, il serait intéressant d'expérimenter, sur des périmètres d'abord restreints, des modes de fixation de prix plus souples (comme l'idée de pr...

L'équité d'accès aux traitements innovants et souvent onéreux est-elle par ailleurs encore assurée ? A l'hôpital, la diffusion des traitements onéreux repose sur un outil essentiel, créé en parallèle de la tarification à l'activité : la « liste en sus », c'est-à-dire les médicaments pris en charge par l'assurance maladie en sus des prestations forfaitaires d'hospitalisation (les groupements homogènes de séjour ou GHS). 400 indications y figurent pour une dépense de 3 milliards d'euros en 2016, en hausse de 23 % depuis 2009 et concentrée sur une quinzaine de spécialités notamment en oncologie. De l'avis quasi-général, le fonctionnement de cette liste n'est pas satisfaisant,...

...pté aux enjeux de l'innovation constituent l'un des principaux freins au renforcement de l'attractivité du territoire. Chacun appelle de ses voeux la poursuite des adaptations organisationnelles d'ores et déjà amorcées, en particulier au regard des règles européennes qui imposent de nouveaux délais d'évaluation par les comités de protection des personnes (CPP) et l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM). Le niveau d'expertise et de réactivité des 39 CPP, chargés de rendre un avis sur les conditions de validité de la recherche au regard de critères principalement éthiques, apparaît insuffisant. Tous ne sont pas en capacité de remplir efficacement leur mission, souvent faute de spécialistes disponibles ou d'experts mobilisables, en particulier pour les essais de phase I. Dans certains cas,...

L'ANSM fournit quant à elle, c'est incontestable, des efforts pour adapter ses procédures internes et prioriser ses missions, mais il faut demeurer vigilant sur la question des moyens. Afin d'anticiper l'application du nouveau règlement européen relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain, l'agence est entrée dans une phase pilote associant à titre expérimental les promoteurs académiques et industriels ainsi que les CPP. L'avancée de l'instruction du dossier est ainsi devenue plus visible pour les promoteurs, avec la mise à disposition d'un seul calendrier d'instruction des demandes et une facilitation des démarches. Le bilan est encourageant. L'agence demeure cepe...

Ce rapport fait le point sur un sujet très complexe. J'attire votre attention sur les examens biologiques multiparamétriques qui permettent de déterminer les dosages précis des médicaments anti-cancéreux, en fonction du métabolisme du patient, afin d'éviter des effets toxiques néfastes. Ce sont a priori des tests peu onéreux, qui rendent un service considérable. Toutefois, nous n'avons pas les moyens de les rendre obligatoires.

Je dois dire mon admiration pour la clarté de ce rapport qui porte sur un sujet très complexe. En ce qui concerne les ATU, je ne comprends pas pourquoi nous ne pouvons répondre de manière simple aux situations d'extension d'indication. L'exemple de l'anti-PD1 dans le traitement du cancer est criant. Si ce médicament, vu son mode d'action, peut être efficace pour le traitement de certains cancers non inclus initialement dans le champ de l'ATU, pourquoi ne fait-on pas confiance aux oncologues qui connaissent les maladies et travaillent avec ces molécules au quotidien ? L'utilisation testimoniale éclairée et surveillée constitue, au-delà des questions de sécurité, un fort enjeu éthique que vous avez souligné....

...solution. Nous demandons que les travaux se poursuivent. Les problématiques sont très variées. Pour les industriels, se pose d'abord la question de la fixation du prix. Certaines administrations sont ouvertes, d'autres estiment que les exigences des laboratoires sont excessives. Or, on est en présence d'innovations qui vont parfois concerner très peu de personnes. On ne peut pas appliquer à ces médicaments innovants - notamment lorsque l'on voit l'évolution des traitements - les mêmes logiques et les mêmes procédures qu'aux médicaments plus classiques. Il faut, pour ces médicaments innovants, des procédures plus rapides et mieux adaptées qui permettent de trouver de nouveaux équilibres, d'être plus réactif et de fluidifier les mécanismes de régulation des prix. Nous avons entendu les attentes de...

...hangé. Les ATU sont nées à une époque où la thérapie génique ou l'immunothérapie n'existaient pas. Nous proposons des solutions. Le conseil stratégique des industries de santé va également formuler des propositions en juillet. Cette difficulté est bien identifiée, mais les solutions auront un impact financier. Le prix facial, aussi appelé « prix listé », correspond au tarif de remboursement des médicaments. Une négociation entre l'industriel et le CEPS, couverte par le secret des affaires, conduit par ailleurs à déterminer des remises conventionnelles. Ces dernières sont collectées via les URSSAF et abondent le fonds de financement pour l'innovation pharmaceutique. Le montant des remises n'est pas public. Toutefois, le rapport annuel du CEPS retrace leur montant global. J'ai le souvenir d'un inter...

En ce qui concerne les extensions d'indication dans le cadre des ATU, ne serait-il pas possible d'imaginer une négociation avec les industriels pour une diminution du prix, dans la mesure où la population cible du médicament est élargie ?

Pour l'instant, il y a un blocage fort sur toutes les questions relatives au prix du médicament.

La procédure d'autorisation de mise sur le marché a été mise en place pour protéger les patients. Depuis 60 ans, le nombre d'accidents liés à l'usage de médicaments nouveaux est très faible. Je pense notamment au thalidomide, qui provoquait des malformations sur les enfants lorsqu'il était pris par leurs mères pendant la grossesse. Ce médicament a été commercialisé dans de nombreux pays européens mais, fort heureusement, pas en France. Pour des produits de haute technicité, peut-être est-on dans l'hyperprotection ? A un moment donné, il faut savoir prendr...