Interventions sur "précoce"

...ifs sont fabriqués hors de l’Union européenne. La mondialisation et la course aux dividendes démontrent une fois encore leurs effets néfastes. Il est donc urgent de penser à une Europe du médicament, si ce n’est à une Europe de la santé, et de relocaliser la fabrication des princepsen Europe. Au sein de l’article 38, notre groupe soutient les dispositions relatives à la refonte de l’accès précoce aux médicaments. Il approuve également l’ambition de faciliter la vie de nos concitoyens, mais il reste néanmoins très vigilant sur plusieurs points. Un contrôle est nécessaire. Le précédent système d’accès précoce aux médicaments s’est révélé trop complexe et inefficace. Nous sommes tous sensibles à la souffrance des patients, premières victimes de cette politique. Face à elle, on ne peut reste...

...t dans un rapport d’information de Catherine Deroche, Yves Daudigny et Véronique Guillotin, accueille favorablement cette réforme. Pour cette raison, en préambule de l’examen des amendements déposés sur cet article, je souhaite présenter en quelques mots la boussole qui a servi à la commission pour élaborer ses avis. Dans un contexte intégralement redéfini autour des nouveaux régimes de l’accès précoce et de l’accès compassionnel aux médicaments, nous n’avons pas retenu les propositions visant à alourdir sans impact majeur le parcours des médicaments innovants, afin qu’ils parviennent le plus rapidement possible aux patients. Nous accompagnons avec vigilance la dichotomie actée entre l’accès précoce, d’une part, et l’accès compassionnel, d’autre part. Leurs logiques sont désormais clairement d...

Cet amendement pose un double problème. D’une part, la nouvelle condition qu’il pose à l’éligibilité d’un médicament sans autorisation de mise sur le marché à l’accès précoce semble redondante avec la condition immédiatement précédente de forte présomption d’efficacité et de sécurité au vu des résultats d’essais thérapeutiques. D’autre part, le caractère innovant d’un médicament doit absolument rester une condition nécessaire à son éligibilité à l’accès précoce. Sans cette condition, le régime juridique de l’accès précoce serait dangereusement voisin de celui de la p...

La rédaction actuelle prévoit une absorption bienvenue de la phase de post-ATU dans le droit commun de l’accès précoce, mais il est également précisé que l’application de ce régime sera conditionnée à une demande d’inscription sur les listes des spécialités remboursables trente jours après l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché. Or l’attribution souvent très précoce de celle-ci par l’Agence européenne du médicament contraindrait le laboratoire à formuler une demande d’inscription au remboursement dan...

Notre groupe souscrit à l’objectif de simplification et de raccourcissement des délais de mise à disposition des médicaments innovants dans le cadre de l’accès précoce mis en place par l’article 38. Afin de garantir effectivement cet accès plus rapide lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée, il convient d’encadrer le délai de réponse de la HAS en le plafonnant à un mois. Cet amendement est issu d’un travail avec l’organisation France Assos Santé.

Bien que je comprenne l’intention qui sous-tend cet amendement, je ne pense pas souhaitable d’enfermer la Haute Autorité de santé dans un délai d’un mois pour l’attribution d’une autorisation d’accès précoce. Je tiens à rappeler que l’attribution de l’accès précoce n’a aucun intérêt à être accomplie dans des délais raccourcis, contrairement à l’inscription sur la liste des spécialités remboursables, pour laquelle le délai d’instruction par la HAS peut représenter un véritable enjeu, pour l’industriel comme pour les patients. En l’état actuel des choses, les ATU de cohorte pâtiraient plutôt de l’exc...

Cet amendement vise à intégrer l’Institut national du cancer (INCa) dans la procédure d’accès précoce aux médicaments innovants, au stade de l’instruction du dossier, lorsque le médicament concerné vise un usage en cancérologie. La Haute Autorité de santé et l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé doivent pouvoir s’appuyer officiellement sur l’expertise de l’INCa en matière de recherche clinique de phase précoce, en particulier à travers ses centres d’investigation ...

Le nouveau circuit d’autorisation d’accès précoce (AAP) confère à la HAS une compétence d’attribution de l’autorisation, prérogative jusqu’à présent dévolue à l’ANSM. Le dispositif proposé ne prévoit pas de motivation en cas de refus d’autorisation, ce qui nuit à sa transparence. Le présent amendement tend donc à y remédier.

La refonte totale de l’actuel système d’accès et de prise en charge des médicaments faisant l’objet d’une ATU ou d’une RTU est une bonne nouvelle, annonciatrice de plus de lisibilité, de transparence et de simplification pour l’ensemble des acteurs. Afin que cette transparence soit néanmoins complète, il est indispensable que la HAS motive ses décisions de refus d’autorisation d’accès précoce au marché. Cet effort de transparence est essentiel afin que les producteurs puissent identifier plus aisément les critères retenus par la HAS et améliorer, le cas échéant, la qualité de leur dossier à l’occasion de leur prochaine demande. Tel est l’objet de cet amendement.

Les laboratoires pharmaceutiques doivent fournir, dans le cadre de la procédure d’accès précoce et compassionnel aux médicaments innovants, des données de suivi des patients traités. Il est important que ces données intègrent, outre la valeur thérapeutique stricto sensu et les effets indésirables du médicament, le critère de la qualité de vie du patient. Le critère de la qualité de vie est incontournable, en particulier en cancérologie. C’est pourquoi l’amendement vise à l’inclure ...

Le nouveau dispositif d’autorisation précoce ou à titre compassionnel, qui modifie le dispositif d’ATU, suscite un certain nombre d’inquiétudes. J’en évoquerai deux. Premièrement, un médicament faisant l’objet d’un développement à visée commerciale est, à l’heure actuelle, éligible au dispositif des ATU nominatives (ATUn), mais non au dispositif d’accès compassionnel, exception faite des médicaments étant à un stade très précoce de recherc...

Cet amendement vise à intégrer l’INCa dans la procédure d’accès compassionnel aux médicaments innovants, au stade de l’instruction du dossier, lorsque le médicament concerné vise un usage en cancérologie. La HAS et l’ANSM doivent pouvoir s’appuyer officiellement sur l’expertise de l’INCa en matière de recherche clinique de phase précoce, en particulier au travers de ses centres d’investigation spécialisés dans les essais précoces de nouveaux médicaments. Si, en pratique, cette consultation a lieu depuis quelques années, il convient toutefois de la formaliser afin qu’elle ne dépende pas seulement du bon vouloir des acteurs.

L’article 38 prévoit de réserver à l’usage hospitalier les spécialités bénéficiant d’une autorisation d’accès précoce, y compris pour des spécialités qui faisaient déjà l’objet d’un circuit de distribution en ville. Cela pose un problème d’accessibilité du traitement pour les patients bénéficiant déjà de ces médicaments dans le cadre d’une AMM prise en charge dans le droit commun. Bien que ces cas restent exceptionnels, l’amendement vise à maintenir, dans le circuit de distribution de ville, les médicaments sou...

...éfinie devrait être laissée aux acteurs du médicament que sont les industriels, mais aussi aux patients, qui sont organisés en associations, lorsque des décisions sont prises sur les protocoles de suivi. L’amendement vise à préciser que l’entreprise assurant l’exploitation du médicament est associée à la rédaction des protocoles de suivi des autorisations accordées, tant dans le cadre de l’accès précoce que dans celui de l’accès compassionnel. Les associations de patients peuvent, à ce titre, être consultées : on sait le rôle de plus en plus important qu’elles jouent dans ces types de protocoles.

Les deux alinéas visés par l’amendement autorisent le ministre de la santé à modifier unilatéralement les conditions de dispensation d’une spécialité déjà titulaire d’une AMM, lorsque cette dernière fait l’objet d’une autorisation d’accès précoce ou d’une autorisation d’accès compassionnel. Le maintien dans le texte de cette modalité ne paraît pas souhaitable, dans la mesure où elle pourrait défavorablement affecter l’accès des patients à des traitements normalement disponibles en ville dans le cadre d’une AMM, dès lors que ces derniers feraient l’objet d’une autorisation d’accès précoce ou d’une autorisation d’accès compassionnel, au ti...

Dans le cadre des nouveaux dispositifs, les petites entreprises manquent de visibilité sur les remises. C’est la raison pour laquelle il est proposé de prendre en compte leur chiffre d’affaires. Il s’agit ainsi d’atteindre les ambitions affichées par le Président de la République, c’est-à-dire de donner un caractère incitatif aux demandes d’autorisation d’accès précoce ou compassionnel. Si une grande partie des objectifs peuvent être atteints, l’absence totale de visibilité sur les niveaux de remise que vont devoir reverser les exploitants ainsi que la possibilité que les grilles prévues soient fixées sans prendre en compte la réalité de leurs contraintes font peser un risque majeur sur l’ambition de cette refonte, donc sur l’accès à ces traitements pour les pa...

... de droit commun, sans être pour autant respecté du fait de délais de traitement particulièrement longs de la commission de transparence de la Haute Autorité de santé et du Comité économique des produits de santé (CEPS). Ces délais n’étant pas imputables à l’industriel, il paraît incohérent d’en faire un motif de majoration des remises dont il pourrait être redevable à l’issue de la phase d’accès précoce. D’autre part, cette disposition consacrerait incidemment dans la loi un délai dont la nature demeure réglementaire.

Le projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2021 prévoit la mise en place d’une base forfaitaire annuelle par patient, définie par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, concernant l’autorisation d’accès précoce aux traitements. Avec ce dispositif, les risques seraient de voir non seulement le niveau des prix des médicaments fixé de façon arbitraire, sans prendre en considération le modèle économique permettant la mise sur le marché de telle ou telle molécule, mais aussi certaines entreprises renoncer à demander un accès précoce, ce qui empêcherait les patients de bénéficier d’une autre solution thérape...

...e pour les accès compassionnels – indemnité maximale réclamée par l’exploitant ou base forfaitaire annuelle définie par arrêté ministériel – et de l’absence de critère régissant l’application de l’une plutôt que l’autre, l’amendement n° 186 vise à assurer le mode de financement par indemnité maximale dans les cas d’autorisation d’accès compassionnel visant à déboucher sur une autorisation d’accès précoce, afin que les mécanismes de prise en charge puissent bénéficier d’une certaine continuité. L’amendement n° 358 rectifié vise à simplifier le financement de l’accès compassionnel, qui, aux termes de l’article 38, pourrait se faire selon les deux modalités que je viens de rappeler. Étant donné la nature très spécifique de l’accès compassionnel, qui ne peut être confondue avec celle de l’accès préc...

Intégralement couvertes par l’assurance maladie durant la phase précédant leur inscription au remboursement, les dépenses liées aux médicaments innovants sont déjà intégrées dans l’Ondam hospitalier et ne figurent pas dans le budget des hôpitaux comme des charges supplémentaires. Les remises visées par l’amendement, qui interviennent à l’issue de la phase d’accès précoce de ces médicaments, viennent en déduction rétroactive des montants consentis par l’assurance maladie pour assurer le financement du produit avant son inscription au remboursement et ne sont donc pas imputables aux établissements de santé. Par conséquent, la commission demande également le retrait de cet amendement.