Cancérologue, j'ai été amené à prescrire des médicaments très chers qui ont bouleversé le pronostic des malades. Ce qui compte le plus, c'est l'intérêt du malade. Mais certains médicaments sont très chers et peu efficaces. Vous avez fait allusion à des maladies rares mais potentiellement très graves. Le rôle de la commission de transparence de la HAS est de savoir quel service rend le médicament, si son prix élevé est justifié : si le médicament sauve des vies, la réponse est oui.
Début septembre, le National Health Service (NHS) britannique a supprimé du Fonds spécial pour le cancer une vingtaine de médicaments dont certains sont très utiles, en raison de leur coût. En France, on ne pratique pas un tel rationnement pour des raisons budgétaires. En revanche, l'évaluation médico-économique sert à fixer le juste prix et à dire aux laboratoires pharmaceutiques qu'ils vont parfois trop loin. Il faut réfléchir à l'utilisation qui est faite de ces médicaments : l'essentiel, c'est que tous les malades qui en ont besoin aient accès aux médicaments adaptés. Il faut parfois faire des choix. En raison du coût du Sovaldi, il a fallu hiérarchiser les urgences, faute de pouvoir traiter tous les malades tout de suite. Le rôle de la HAS est de développer les paramètres les plus précis possibles pour quantifier les faits cliniques et définir le rapport coût-efficacité. Si les firmes ne sont pas raisonnables sur les prix, on peut aboutir à une impasse. Il faut aussi déterminer des critères de choix des médicaments pour sélectionner les malades qui en ont véritablement besoin. Plus la recherche progresse, plus les médicaments coûtent cher : c'est une vraie question, notamment en cancérologie et en virologie.