J'en commence par les autorisations temporaires d'utilisation (ATU).
Nous avons pu constater, au cours de nos auditions, un attachement aussi unanime qu'enthousiaste de l'ensemble des acteurs à ce dispositif, ce qui est assez rare pour être souligné. Le mécanisme a en effet permis, depuis plus de vingt ans, de mettre la quasi-totalité des médicaments innovants à la disposition des malades atteints de pathologies graves, souvent mortelles, parfois plus d'un an avant la délivrance de l'AMM - ce qui représente bien sûr un gain de chances considérable.
Cette mise à disposition à la fois précoce et universelle est fondée sur un socle de principes toujours d'actualité. Mis en place en 1994 dans l'objectif d'assurer un accès précoce à ce qui constituait alors les nouveaux médicaments anti-VIH, le dispositif des ATU a été conçu comme un mécanisme temporaire et dérogatoire, visant à répondre aux situations d'impasse thérapeutique pour les patients atteints de pathologies graves ou rares et dont l'état de santé ne permet pas d'attendre davantage.
Il existe deux types distincts d'ATU : les ATU nominatives, délivrées pour un patient nommément désigné à la demande de son médecin, et les ATU de cohorte, qui s'adressent à des groupes de patients traités et surveillés en application d'un protocole, et qui sont délivrées à la demande des industriels. Le dispositif a été conçu comme universel : il permet l'accès de tous les patients concernés en tout point du territoire.
Tout médicament faisant l'objet d'une ATU est pris en charge par l'assurance maladie dès l'octroi de cette autorisation, à prix libre - donc fixé par les laboratoires - (appelé « indemnité ») et sans évaluation préalable par la Haute Autorité de santé. Ces modalités de financement dérogatoire contribuent bien évidemment à garantir l'accès rapide des patients français à l'innovation. Elles constituent également pour les industriels, selon les représentants du Leem (organisation professionnelles des entreprises du médicament), « un élément différenciant positif pour l'attractivité de la France ».
En dépit de la permanence de ces principes structurants, le dispositif des ATU a profondément changé de nature depuis sa création. Il ne s'agit plus, ou plus seulement, d'un mécanisme compassionnel, visant à prendre en compte le profil thérapeutique particulier de certains patients, mais d'un dispositif structuré d'accès précoce au marché destiné à de grands volumes de patients. Un peu plus de 27 000 ATU nominatives ont ainsi été délivrées en 2016, portant sur 205 médicaments ; les ATU de cohorte bénéficient quant à elles à plus de 10 000 patients chaque année.