Intervention de Véronique Guillotin

D'une manière générale, au-delà du Conseil stratégique des industries de santé (le CSIS), qui se déroule tous les deux ans - cette année avec des conclusions attendues début juillet - un cadre d'échange plus pérenne entre les acteurs permettrait de développer une vision prospective qui fait encore défaut. Plusieurs pays ont mis en place des systèmes de ce type, ce qui permettrait notamment de mieux cibler les efforts sur les priorités en accélérant l'accès au marché des produits fléchés comme susceptibles de répondre à un besoin thérapeutique en apportant un progrès pour les malades.

En outre, nos outils et procédures sont sans doute à repenser pour concilier sécurité des patients, accès précoce et maîtrise budgétaire. Une évolution évoquée par la HAS comme par des industriels serait de rendre possible, pour des médicaments prometteurs mais insuffisamment développés au stade de leur autorisation de mise sur le marché, un remboursement temporaire, conditionné à l'apport de données supplémentaires dans un délai préétabli.

De même, et si en nous mesurons la complexité technique, il serait intéressant d'expérimenter, sur des périmètres d'abord restreints, des modes de fixation de prix plus souples (comme l'idée de prix différenciés par indication), ou plus évolutifs en fonction de l'efficacité vérifiée en vie réelle. Cela permettrait de sortir d'un système à certains égards trop rigide, alors que l'accélération des innovations exige aujourd'hui davantage de fluidité et de nouvelles réflexions sur le partage des risques avec les industriels.

Enfin, nous avons été sensibles au problème spécifique des maladies rares : les AMM demandées par les industriels portent sur des indications parfois très pointues. Dans des situations « de niche », peu rentables, des prescriptions hors-AMM sont souvent indispensables. L'Institut national du Cancer a évoqué l'idée d'encadrer ces prescriptions sur la base de référentiels de bon usage, pour sécuriser ces pratiques. Cette piste permettrait tout à la fois de renforcer la pertinence des prescriptions et de s'adapter à la réalité des besoins.

Concernant toujours les maladies rares, l'évaluation, en particulier médico-économique qui mériterait d'être de façon générale développée, doit mieux s'adapter, dans sa méthodologie, à leurs spécificités. Là aussi, le cadre actuel peut conduire à des situations d'incompréhension entre les acteurs.