Intervention de Catherine Deroche

L'ANSM fournit quant à elle, c'est incontestable, des efforts pour adapter ses procédures internes et prioriser ses missions, mais il faut demeurer vigilant sur la question des moyens. Afin d'anticiper l'application du nouveau règlement européen relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain, l'agence est entrée dans une phase pilote associant à titre expérimental les promoteurs académiques et industriels ainsi que les CPP. L'avancée de l'instruction du dossier est ainsi devenue plus visible pour les promoteurs, avec la mise à disposition d'un seul calendrier d'instruction des demandes et une facilitation des démarches. Le bilan est encourageant. L'agence demeure cependant sous forte tension et, dans la période récente, le délai moyen dans lequel les avis sont rendus connaît une légère augmentation. Dans ces conditions, l'optimisation des procédures doit se poursuivre et les enjeux nous paraissent justifier un renforcement des moyens dédiés à l'instruction.

Quelques mots pour finir sur la question du dispositif connu sous le nom d'« utilisation testimoniale éclairée et surveillée » (UTES) adopté au Sénat dans le projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2018, à l'initiative de notre collègue René-Paul Savary. Il s'agirait de rendre accessibles à des patients, incurables et volontaires, des molécules qui sembleraient avoir une forte chance de déboucher sur une innovation thérapeutique, même si ces substances sont à un stade d'évaluation clinique précoce, voire très précoce.

Au regard des délais de mise à disposition d'un médicament innovant aux patients sans solution ou en échec thérapeutique, la question de l'accès le plus précoce possible à une molécule prometteuse, y compris en phase préclinique, est en effet clairement posée. De l'avis général des personnes que nous avons auditionnées, le recours à l'UTES ne saurait cependant se concevoir qu'avec la plus grande vigilance. La plupart d'entre elles, en particulier les associations de patients, ont exprimé des réserves, voire une opposition franche, dans la mesure où le dispositif soulève un fort enjeu de sécurité et d'éthique. L'UTES conduit en effet à mettre à la disposition des patients des médicaments très peu évalués et aux effets secondaires méconnus ou sous-évalués : comme le souligne la HAS, une grande incertitude règne à cette étape particulièrement précoce du développement, ce qui implique, compte tenu des risques encourus, une approche éthique de l'accord que le patient donnerait à son utilisation, même si cet accord était parfaitement éclairé.

Il nous semble que, dans l'attente de l'accès d'une molécule au marché du médicament, les ATU nominatives pourraient constituer un recours. Selon les informations qui nous ont été communiquées, la direction générale de la santé et l'ANSM seraient d'ailleurs saisis d'une commande visant à analyser l'état des besoins. En tout état de cause, la réflexion doit se poursuivre.

Telles sont nos principales observations et recommandations.