Intervention de Catherine Deroche

Cet amendement quelque peu complexe avait déjà été présenté par René-Paul Savary l’an dernier, lors de l’examen du projet de loi de financement de la sécurité sociale. Il méritait réflexion, lui avait-on alors répondu. Dans notre rapport sur l’accès précoce aux médicaments, nous avons aussi évoqué l’introduction d’un nouveau mode d’accès aux médicaments, à côté de l’autorisation de mise sur le marché et de l’autorisation temporaire d’utilisation : l’utilisation testimoniale éclairée et surveillée du médicament, l’UTES.

Le passage d’une molécule innovante des premiers essais cliniques à la commercialisation nécessite couramment un délai de dix ans, qui peut s’étendre à plus de quinze ans, notamment dans le traitement des troubles neurodégénératifs, dont l’évolution est très lente.

Ces lenteurs induisent des pertes de chances pour les patients et mettent en danger des sociétés de biotechnologies innovantes, qui se retrouvent à court de financements, et ce même après l’obtention de résultats prometteurs.

La mise à disposition de médicaments contenant certaines molécules ayant démontré leur potentiel thérapeutique se trouve freinée par le cadre juridique actuel applicable aux demandes d’autorisation de mise sur le marché, mais également aux demandes d’ATU, au-delà des incontournables difficultés associées à la prise en charge par l’assurance maladie de ces modes d’accès aux médicaments.

Si certaines autorisations temporaires d’utilisation peuvent être octroyées à un stade assez précoce de développement, elles sont, par définition, subordonnées à une autorisation délivrée par l’autorité compétente sur la base de la démonstration tant de la sécurité que de l’efficacité d’emploi du médicament concerné.

Or certains patients faisant face à une maladie incurable souhaitent pouvoir bénéficier de ces médicaments innovants en prenant, de manière éclairée, et donc en toute connaissance de cause, le risque thérapeutique associé à leur utilisation. Ce droit à la recherche de leur survie doit leur être reconnu et garanti.

L’introduction de ce dispositif, qui serait un nouveau mode légal d’accès aux médicaments, au côté de l’AMM et de l’ATU, permettrait de réduire dans des proportions considérables les délais imposés aujourd’hui, de fait, par les procédures existantes. L’UTES semble particulièrement adaptée, notamment dans le domaine du traitement des troubles neurodégénératifs, non seulement parce que les essais cliniques y sont les plus longs, à cause de l’évolution très lente des neurodégénérescences, mais également parce que les médications neuroprotectrices présentent par nature un profil de sécurité encourageant.

Le financement de cette voie d’accès nouvelle serait en partie assuré par un fonds de solidarité constitué par une participation des laboratoires ayant recours au dispositif de l’UTES.

Un tel dispositif a été mis en place aux États-Unis. Il peut certes paraître un peu complexe. Néanmoins, nous avons souhaité le représenter cette année ; il a été retravaillé depuis l’année dernière et la présentation de notre rapport.