Intervention de René-Paul Savary

Depuis, nous avons retravaillé le dispositif avec des membres de votre cabinet, et l’amendement est maintenant nettement plus précis. Il vise plutôt les troubles neurodégénératifs, dont le diagnostic est très long à poser. La recherche avance difficilement, car elle est menée par des biotechs qui ont du mal à tenir sur le plan financier. Le malade dont la survie à court terme est en jeu s’adresse, en désespoir de cause, à une biotech susceptible de lui procurer une molécule qui ne présente pas les garanties de sûreté offertes dans le cadre d’une ATU, où c’est, à l’inverse, la biotech qui propose à des malades de participer à un essai clinique. L’UTES concerne donc des malades qui ne peuvent attendre l’essai clinique. C’est un dispositif tout à fait particulier.

L’ATU répond à une logique compassionnelle, notamment dans le cas des ATU nominatives, et de gratuité. Les malades sont sollicités pour participer à des essais aux fins de recherche, dans l’esprit de la convention d’Oviedo.

Dans le cas de l’UTES, en revanche, c’est le patient, accompagné de son médecin, qui demande au laboratoire, dans un but de survie et en toute connaissance de cause, de lui délivrer un médicament dont la sûreté n’est pas garantie. Il en assume la responsabilité juridique : ni la biotech ni le ministère ni les autorités ne sont directement impliqués à cet égard. La logique est ici testimoniale et payante. Dans un souci d’égalité, un mécanisme de solidarité est prévu.

Il faut poursuivre dans cette voie, sinon nous prendrons du retard dans la recherche en matière de traitement des troubles neurodégénératifs.