Intervention de Marc Peschanski

Commission spéciale sur la bioéthique — Réunion du 21 novembre 2019 à 10h15
Audition de Mme Cécile Martinat présidente de la société française de recherche sur les cellules souches et de M. Marc Peschanski directeur de l'institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des malades monogénétiques i-stem

Marc Peschanski, directeur scientifique de l'Institut cellules souches pour le traitement et l'étude des malades monogénétiques (I-Stem) :

Ces patients sont à orienter vers le docteur Mohand-Saïd, ophtalmologue au CIC des Quinze-Vingts. Les rétinites pigmentaires auxquelles nous nous attaquons aujourd'hui touchent principalement l'épithélium pigmentaire rétinien. Certaines mutations sont spécifiques, d'autres s'étendent à d'autres populations cellulaires. Elles peuvent toucher les photorécepteurs. Notre capacité de thérapie cellulaire n'est à ce jour pas adaptée à leur remplacement. Nous travaillons assidûment sur le sujet afin de renforcer nos approches.

Aujourd'hui, trois grandes mutations nous concernent : RPE65, MRTK et LRAT qui sont toutes trois spécifiques à l'épithélium pigmentaire rétinien.

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