Intervention de Annie Delmont-Koropoulis

L’article L. 5121-12 du code de la santé publique fixe le cadre juridique d’application des RTU, les recommandations temporaires d’utilisation, qui permettent la prescription de certains médicaments existants dans un but thérapeutique autre que celui pour lequel ils bénéficient d’une AMM.

L’article prévoit deux garde-fous pour leur mise en place : d’une part, il ne doit pas exister d’alternatives thérapeutiques ; d’autre part, le prescripteur doit juger indispensable le recours à la spécialité.

Annoncé comme une mesure d’assouplissement, cet article revient sur ces deux conditions d’encadrement et concourt désormais à la création d’un sentiment de déresponsabilisation du médecin, alors que celui-ci est toujours responsable dans les faits.

Or, si la RTU permet d’améliorer la prise en charge des patients dans différentes situations, comme l’absence d’alternatives thérapeutiques ou un besoin non couvert, son cadre de prescription doit rester l’exception.

La RTU est justifiée par des considérations médicales. La référence, dans le texte d’origine, au fait que le prescripteur est seul juge du caractère indispensable du recours à une spécialité en RTU est une garantie de la bonne prise en compte des besoins spéciaux du patient appréciés à l’issue d’un examen effectif de ces derniers.

Il convient de conserver l’obligation faite au titulaire de la spécialité RTU, donc au professionnel de santé, d’établir et de renseigner un protocole de suivi des patients, pour recueillir des informations, notamment concernant l’efficacité et les effets indésirables du traitement, ainsi que les conditions réelles d’utilisation de la spécialité sous RTU.

À titre d’exemple, une étude américaine publiée en septembre dernier dans le JAMA Oncology, référence pour les chercheurs sur le cancer, a montré que plus de la moitié des médicaments de l’étude dont la mise sur le marché a été accélérée sur la base d’un critère de substitution n’a pu démontrer un bénéfice en termes de survie, ni une amélioration de qualité de vie.

Dès lors, la substitution d’une RTU qui n’a pas fait la preuve de son efficacité à un médicament existant avec AMM qu’autorise le texte…