Intervention de René-Paul Savary

Le nouveau dispositif d’autorisation précoce ou à titre compassionnel, qui modifie le dispositif d’ATU, suscite un certain nombre d’inquiétudes. J’en évoquerai deux.

Premièrement, un médicament faisant l’objet d’un développement à visée commerciale est, à l’heure actuelle, éligible au dispositif des ATU nominatives (ATUn), mais non au dispositif d’accès compassionnel, exception faite des médicaments étant à un stade très précoce de recherche impliquant la personne humaine, pour une période déterminée, sous réserve que l’entreprise exploitante s’engage à déposer, sous trois mois, une demande d’accès précoce.

Bien que le Gouvernement manifeste son intention de rendre plus attractif le système d’accès précoce, y compris pour les start-up – lesquelles proposent d’ailleurs de nombreux traitements innovants –, nous restons inquiets d’une perte de chances pour les patients souffrant de maladies rares.

Il est actuellement possible de rendre accessibles aux patients, via une ATU nominative, des médicaments dès une phase II en cours, sous réserve de la validation par l’ANSM d’une présomption d’efficacité et de sécurité dans l’indication du traitement et lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée, mais aussi pour une indication qui ne fait pas l’objet d’un développement commercial principal au produit.

L’accès des patients aux innovations thérapeutiques, notamment pour les maladies rares, suscite donc des inquiétudes. Si, malgré la demande d’un médecin prescripteur, l’entreprise ne dispose pas à ce stade de ressources pour déposer une demande d’accès précoce, une demande d’exonération pour les maladies rares est justifiée.

Deuxièmement, l’amendement vise à modifier le délai contraint – trois mois, c’est trop court ! – de dépôt de la demande d’AMM, au risque d’entraîner une rupture. Nous proposons de porter ce délai à douze mois.