Intervention de Florence Lassarade

Un nombre croissant de médicaments représentant des innovations de rupture obtiennent une autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’Agence européenne des médicaments sur la base de données incomplètes du fait de leur enregistrement précoce ou de données qui, par nature, ne pourront être obtenues qu’en vie réelle, après la commercialisation du produit.

Ces médicaments ouvrent des perspectives d’efficacité hors du commun, qui doivent être confirmées par l’obtention de données complémentaires à une date ultérieure. Ayant obtenu une AMM, ils sont accompagnés de données démontrant une balance bénéfice-risque favorable.

Or, lors de l’évaluation de l’amélioration du service médical rendu (ASMR), la HAS se prononce strictement sur les données constatées et s’interdit d’anticiper sur l’obtention de données futures.

En conséquence, les médicaments concernés obtiennent un niveau d’ASMR dégradé, qui est révisé à l’obtention des données définitives. Ce processus en deux temps crée des difficultés d’accès au traitement, les négociations de prix et l’inscription sur la liste en sus, notamment, se heurtant à l’ASMR initiale dégradée, qui ne reflète pas le réel potentiel du produit.

La mise en place d’une « ASMR conditionnelle », qui autoriserait la HAS à anticiper l’obtention de données futures, permettrait de résoudre la problématique de ces médicaments à données incomplètes.

Le positionnement de l’expérimentation proposée dans l’article législatif du code de la sécurité sociale portant sur la négociation de prix peut porter à confusion quant à l’objectif et au périmètre de l’expérimentation.

Il apparaît plus pertinent de ne pas codifier cet article, mais de préciser le périmètre et les modalités de l’évaluation concernée.