Intervention de Dominique Faure

Madame la sénatrice, mon collègue François Braun regrette de ne pouvoir être présent et me prie de vous fournir les éléments de réponse suivants.

En France comme en Europe, l’évaluation des produits de santé vise à garantir que les médicaments autorisés présentent un degré d’efficacité suffisant et un profil bénéfice-risque jugé favorable au regard des alternatives disponibles.

Dans notre pays, la prise en charge des produits de santé en général et des médicaments en particulier repose sur une double exigence : premièrement, parmi les médicaments au profil bénéfice-risque jugé favorable, il convient d’identifier les médicaments présentant un niveau d’efficacité justifiant leur prise en charge et, dans le cadre d’accès précoces, les médicaments pour lesquels la présomption de bénéfice est suffisamment forte pour assurer la prise en charge ; deuxièmement, il faut permettre à l’ensemble des patients éligibles d’accéder à ces médicaments.

La HAS est chargée, de manière collégiale et en toute indépendance, d’évaluer, pour chaque médicament dont on demande le remboursement par l’assurance maladie, le service médical rendu (SMR) et l’amélioration de ce dernier par rapport aux alternatives existantes.

Son niveau d’exigence est élevé, en particulier concernant les données soumises aux industriels en vue de cette évaluation. Des études cliniques comparatives randomisées en double aveugle restent ainsi un prérequis. Néanmoins elles sont parfois impossibles. Au sein de la HAS, la commission de la transparence a donc fait évoluer ses modalités d’évaluation pour tenir compte de ces situations particulières.

Si, pour certains traitements, la HAS conclut à une absence de SMR, elle ne prononce pas pour autant un refus de remboursement : s’ils sont destinés à l’hôpital, ces traitements sont pris en charge au travers des tarifs hospitaliers.

En parallèle, certains traitements font l’objet d’AMM dites « conditionnelles ». Cela signifie que le rapport bénéfice-risque n’a pas été confirmé de manière certaine et que l’Agence européenne du médicament (EMA) conditionne son autorisation à la collecte de nouvelles données pour confirmer la présomption de bénéfice clinique.

Enfin, notre système national de prise en charge précoce des médicaments permet aux patients souffrant de maladies graves et rares, pour lesquelles il n’y a pas d’autre traitement approprié disponible en France, d’accéder aux traitements présumés innovants. Ce système unique permet aux patients français d’accéder aux traitements les plus innovants, avant même qu’ils ne disposent d’une autorisation de mise sur le marché.