Intervention de Laurence Cohen

Les médicaments ne sont pas des produits de consommation comme les autres. C’est d'ailleurs pour cette raison qu’ils sont les seuls à être soumis à un régime d’autorisation préalable à la commercialisation.

Un exploitant souhaitant être autorisé à commercialiser un médicament peut demander soit une AMM, soit une ATU dès lors que la spécialité est destinée à traiter, à prévenir ou à diagnostiquer une maladie grave ou rare, qu’il n’existe pas de traitement approprié et que son efficacité et sa sécurité d’emploi sont présumées en l’état des connaissances scientifiques.

De tels médicaments sont donc utilisés pour traiter des pathologies très lourdes, engageant « à plus ou moins long terme », pour reprendre une formulation sans doute imparfaite, le pronostic vital du patient.

Cette situation d’urgence, combinée à une balance bénéfices-risques forcément différente de celle des autres médicaments, justifie que soient appliquées des règles dérogatoires, qui seront mieux encadrées à l’avenir, ce dont nous nous réjouissons.

Pour obtenir une ATU, l’exploitant devra remettre à l’AFSEPS un dossier dans lequel il précisera notamment l’indication thérapeutique. Or cette précision, très logique dans le cadre d’une AMM, peut ne pas être sans conséquences pour les patients soumis à un traitement par un médicament faisant l’objet d’une ATU. En effet, il pourra arriver que des malades atteints d’une autre forme de la même maladie que celle qui est visée dans l’indication thérapeutique se trouvent exclus, pour ce seul motif, du protocole de soins, et ce même si le médicament en question peut avoir des effets positifs sur leur état de santé ou leur qualité de vie.

Cette disposition concerne notamment les personnes vivant avec le VIH. Ainsi, la grande majorité des antirétroviraux sont développés pour une indication thérapeutique relative au traitement du VIH-1. Si la rédaction actuelle était maintenue, les patients atteints du VIH-2 ou du virus de l’hépatite C pourraient donc ne pas bénéficier d’un traitement pourtant efficace.

Cette situation tient pour beaucoup au fait que la recherche sur le VIH-2 est presque inexistante, parce que considérée par les laboratoires pharmaceutiques comme insuffisamment rentable. Pourtant, comme l’attestent la plupart des études scientifiques, la très grande majorité des molécules efficaces contre le VIH-1 le sont également contre le VIH-2. Il arrive même régulièrement que des médicaments ayant reçu une ATU pour une indication thérapeutique liée au VIH-1 voient celle-ci étendue au VIH-2 lors de la transformation de l’ATU en AMM.

Pour remédier à cette situation, nous proposons donc de compléter la rédaction du texte en faisant référence à la notion de pathologie identique.