Intervention de Ronan Kerdraon

Les autorisations temporaires d’utilisation permettent, à titre dérogatoire, que certains produits ne disposant pas d’une AMM soient néanmoins distribués lorsqu’ils sont destinés à lutter contre des maladies graves ou rares, en l’absence de traitement approprié.

On distingue l’ATU nominative de l’ATU de cohorte. L’ATU nominative est délivrée, à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur, pour un seul malade nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. L’ATU de cohorte concerne quant à elle un groupe de patients, traités et surveillés selon des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations ; elle est délivrée à la requête du titulaire des droits d’exploitation, qui s’engage à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans un délai déterminé.

On doit souligner que les ATU ont permis de faire face à des situations intolérables, où des personnes allaient mourir faute de traitement, alors que les résultats d’essais de molécules à l’étude étaient très positifs. L’introduction de ces nouveaux produits s’est traduite, en termes de santé publique, par un bénéfice évident pour les patients traités, comme le montrent les résultats d’une étude menée à l’échelle européenne. Les chiffres parlent d’eux-mêmes : entre 2000 et 2009, le nombre des patients chez lesquels la charge virale est devenue indétectable a été multiplié par trois, l’incidence du sida a été divisée par quatre et la mortalité a été réduite. L’étude souligne que si ces tendances positives sont probablement liées à des améliorations de l’observance et du management des résistances, elles sont également dues à l’apparition de nouveaux produits, accessibles via le dispositif des ATU.

Aujourd’hui, les ATU continuent de répondre aux besoins des personnes vivant avec le VIH, de 5 % à 7 % d’entre elles se trouvant en situation d’impasse thérapeutique en 2007. Par ailleurs, 20 % des personnes séropositives sont co-infectées par le virus de l’hépatite C ; chez elles, le traitement de référence de l’hépatite C est moins efficace que chez les personnes mono-infectées par ce même virus. Or ces malades ne peuvent avoir accès aux essais thérapeutiques menés sur la dizaine de nouvelles molécules actuellement à l’étude, du fait de refus de l’industrie pharmaceutique.

Les ATU nominatives doivent pouvoir continuer de constituer une voie d’accès précoce à certains médicaments, c’est-à-dire dès la phase II du développement clinique ; on ne peut risquer que l’exigence du dépôt d’une demande d’ATU de cohorte ou d’AMM amène les laboratoires exploitants à attendre la phase III.

Pour éviter tout ralentissement dans l’accès à des médicaments indispensables à certains patients, nous proposons d’assouplir le dispositif adopté en commission, en prévoyant une quatrième hypothèse de recevabilité des demandes d’ATU nominative : celle où, dans un délai déterminé par l’Agence française de sécurité des produits de santé, le titulaire des droits d’exploitation s’engagera à déposer une demande d’ATU de cohorte, une demande d’AMM ou une demande d’essais cliniques.