Intervention de Jean-Marie Bockel

Madame Hermange, je vous réponds à la demande de Mme Roselyne Bachelot-Narquin.

Le premier Plan national maladies rares 2005-2008 a témoigné, comme vous le soulignez, d’une prise de conscience des enjeux spécifiques liés aux maladies rares. Par-delà cette prise de conscience, le plan a permis d’obtenir de véritables améliorations dans la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares, comme l’a indiqué le rapport d’évaluation du Haut conseil de la santé publique.

C’est dans cet esprit que le professeur Gil Tchernia a reçu la mission de piloter l’élaboration et le suivi du deuxième Plan national maladies rares.

Cette élaboration a débuté en mai 2009 par la réunion du comité de suivi du premier plan. Elle se poursuit actuellement au sein de groupes de travail, en étroite concertation avec les associations de malades et les professionnels concernés, autour de sept axes de travail.

Certains de ces axes devraient permettre de prendre en compte vos préoccupations.

L’épidémiologie et l’évaluation devront être renforcées. Ce renforcement s’appuiera sur la diffusion de logiciels de saisie et d’exploitation des données, spécialement conçus pour les maladies rares.

L’axe concernant la prise en charge financière et les remboursements a pour objectif de garantir l’égalité des droits aux remboursements sur l’ensemble du territoire, en s’appuyant notamment sur l’expérience de la cellule nationale sur les maladies rares mise en place à la Caisse nationale d’assurance maladie des travailleurs salariés, la CNAMTS.

C’est dans ce groupe de travail que sont abordés les protocoles nationaux de diagnostics et de soins dans la mesure où ils conditionnent ces droits à remboursement.

La simplification de leurs modalités d’élaboration et les modalités de contrôle de leur bonne mise en œuvre y sont discutées.

Pour l’information et la formation, la question clef est la suivante : comment s’assurer de la bonne connaissance des dispositifs et structures spécifiques de prise en charge auprès de l’ensemble des professionnels de santé, des familles et du grand public ? C’est à la réponse à cette question que s’attache le groupe de travail traitant de cette thématique.

Le diagnostic, les soins et les prises en charge médicale et sociale ont conduit à réfléchir aux interfaces à construire entre les centres de référence et l’ensemble des acteurs du parcours de soins.

La question de la reconnaissance de l’expertise des centres de référence et de la spécificité des maladies rares par les institutions qui jalonnent le parcours de vie des malades, qu’il s’agisse de l’école, du monde du travail, du secteur social avec les MDPH, est également abordée par ce groupe.

Cette feuille de route est volontairement ouverte afin de permettre la concertation la plus large possible et l’adoption, fin 2009, d’un second plan national maladies rares 2010-2014 opérationnel et que l’ensemble des acteurs se seront approprié, plus nettement encore qu’au cours de la période précédente.