Nous recevons ce matin Mme Agnès Buzyn, présidente de la Haute Autorité de santé.

Madame la présidente, c'est à plusieurs titres que nous avons souhaité vous auditionner. Tout d'abord, la commission des affaires sociales a toujours été très attachée à l'indépendance de la Haute Autorité à laquelle nous avons donné un statut spécifique. Elle n'est donc pas sous la tutelle de la Direction générale de la santé.

Mais comme toute autorité indépendante, la HAS doit rendre compte de son action devant le Parlement et votre prédécesseur avait donc souhaité, comme vous-même, présenter devant notre commission le rapport d'activité de la HAS.

Il nous est apparu particulièrement important de vous entendre cette année car les missions de la HAS ne cessent d'augmenter, en nombre et en intensité. Or, il est de notre responsabilité de nous interroger sur l'adéquation des moyens mis à la disposition de la HAS aux fins que nous lui assignons. La Cour des comptes, qui contrôle également la HAS, doit remettre, je crois, un rapport sur cette question.

Nous vous avons demandé, madame la présidente, de présenter les grandes lignes du rapport d'activité de la HAS et j'ajouterai d'emblée trois questions :

- La HAS ne reçoit plus de dotation de l'Etat depuis 2015 et son financement dépend désormais à plus de 90 % d'une dotation de l'assurance maladie. Pourriez-vous nous faire un point sur la situation et les perspectives financières de la HAS, et plus particulièrement, comme je l'indiquai, sur l'adéquation de ses moyens aux missions confiées à la Haute Autorité ?

- La commission des affaires sociales a récemment voté l'intégration à la HAS des compétences du Comité technique des vaccinations (CTV) du Haut Conseil de santé publique (HCSP). Comment la HAS va-t-elle s'organiser pour assumer cette nouvelle mission ?

- Enfin, pourriez-vous nous indiquer où en est, à votre connaissance, l'élaboration de l'ordonnance portant réforme de la HAS -que le Gouvernement a été habilité à prendre dans le cadre de la loi de modernisation de notre système de santé, contre l'avis du Sénat ?

Je vous laisse la parole.

Le rapport d'activité 2015 rend compte de travaux conduits sous la présidence de mon prédécesseur Jean-Luc Harousseau.

Vous le savez, la HAS a trois grands types d'activités.

Tout d'abord, la certification de la qualité des opérateurs de soins avec 3 700 établissements de médecine, chirurgie et obstétrique (MCO) à contrôler. L'activité de certification a été particulièrement intense en 2015 puisqu'il y a eu plus de 600 visites et 521 décisions de certification. 1 600 établissements sont actuellement en cours de certification avec une appréciation de la qualité qui porte sur le plateau de soins mais aussi sur le parcours des patients. Cette activité mobilise plus de 700 experts visiteurs qui travaillent avec nos chargés de mission.

La deuxième activité principale consiste à élaborer les recommandations de bonnes pratiques. 13 l'ont été en 2015 et des fiches « pertinence » ont été élaborées notamment pour les patients souffrant d'affections de longue durée. Nous évaluons également les protocoles de coopération dits « protocoles de l'article 51 », 14 l'ont été en 2015.

La troisième activité principale est l'évaluation des médicaments, des dispositifs médicaux et des actes. En 2015, la HAS a évalué 800 nouveaux médicaments dans un délai moyen de 100 jours. Plus de 70 % l'ont été en moins de 90 jours, ce qui est le délai légal. 210 avis ont été rendus sur les dispositifs médicaux dans un délai moyen de 87 jours. Enfin 20 actes et techniques de santé ont été évalués.

La HAS conduit aussi des évaluations médico-économiques et a remis au Comité économique des produits de santé 21 avis d'efficience.

Elle évalue également les logiciels d'aide à la prescription et d'aide à la décision. En 2015, 39 l'ont été dans le champ ambulatoire et 39 dans le domaine hospitalier.

La HAS a enfin en charge le site ScopeSanté qui regroupe les indicateurs de qualité de 4 000 établissements de santé, publics et privés. Il y a eu plus de 400 000 visites du site en 2015, sachant que le nombre de visites du site de la HAS a été de plus de 5 millions.

J'aurais deux questions. Sur la télémédecine tout d'abord, nous sommes saisis, en région Pays-de-la-Loire, de nombreux projets portant sur la téléconsultation et la télésurveillance. La HAS se penche-t-elle sur ces questions d'e-santé et d'e-médecine ?

Ensuite sur l'innovation, nous avons été saisis d'une question relative à la pratique de la trombrectomie qui semble être en attente d'une décision de la DGOS. Pouvez-vous nous en dire plus ?

Je souhaiterais en savoir plus sur la question de la fixation des tarifs des médicaments et notamment sur l'idée que vous avez émise d'une tarification des médicaments selon leur indication.

Le travail de certification conduit par la HAS prend-il en compte les conditions de travail des personnels au sein des établissements ? J'ai eu l'occasion de rencontrer une association de praticiens hospitaliers qui ont fait état de situations de maltraitance et de souffrance au travail. La HAS peut-elle intervenir en ce domaine ?

Pourriez-vous, pour illustrer le mécanisme d'évaluation du médicament, nous présenter le cas des médicaments anti-Alzheimer pour lesquels la commission de la transparence a émis un avis de déremboursement ?

Pourriez-vous nous indiquer comment la HAS va prendre en charge les missions du Comité technique des vaccinations ?

Je m'interroge sur le prix des dispositifs médicaux qui sont de natures très diverses. Evaluez-vous également les conséquences d'un déremboursement de ces dispositifs qui ont subi récemment une importante baisse de prix ?

Le rapport récemment publié par nos collègues Barbier et Daudigny sur la politique du médicament préconise, dans la lignée du rapport Polton, la fusion des deux critères d'évaluation du médicament actuellement utilisés par la commission de la transparence. Avez-vous connaissance de projets de Gouvernement en ce sens ? Estimez-vous qu'une telle fusion soit souhaitable ?

J'aurais aimé avoir votre réaction au titre et aux articles du journal Le Monde paru hier sur les chiffres inquiétants en matière de cancer.

Par ailleurs, l'article 52 du PLFSS suscite l'inquiétude des industries du médicament, notamment, semble-t-il, en ce qu'il substituerait le critère du service médical rendu (SMR) à celui de l'amélioration du service médical rendu (ASMR) pour les baisses de prix. Quelle est votre analyse ?

Je répondrai tout d'abord à la question initiale du président Milon sur l'adéquation des moyens aux fins et sur le budget de la HAS. J'ai été surprise en arrivant de constater que le nombre de missions de guichet de la HAS augmente, mais que ces missions ne sont pas financées depuis plusieurs années, car nous ponctionnons depuis 2013 environ 10 millions d'euros par an sur le fonds de roulement.

Entre 2013 et 2016, la HAS a perdu un tiers de ses ressources en passant d'un financement par taxes affectées à un financement par dotation globale ; celle-ci, tout d'abord mixte, avec un partage Etat-assurance maladie, provient désormais exclusivement de cette dernière dans le cadre de l'Ondam.

La HAS a réalisé des efforts importants pour faire face à cette baisse de ressources et ses dépenses ont diminué de 7 millions d'euros entre 2010 et 2015. Depuis 2015, elles ont un peu augmenté du fait de facteurs exogènes comme les recompositions de locaux. Au total aujourd'hui, les dépenses de la HAS se situent à un niveau inférieur de plus de 4 millions d'euros à celui de 2010 et elle a réduit ses effectifs de 4 %, soit 20 postes.

Concrètement, ceci a conduit à réduire nos actions, notamment en termes de communication puisque, notamment, nous n'avons plus de conventions avec les sociétés savantes.

Le fonds de roulement de la HAS sera épuisé à l'horizon 2018, ce qui entraîne un besoin de refinancement global de notre budget socle à hauteur de 9 millions d'euros. Nous devons également anticiper sur les besoins liés à l'évolution de nos missions. Je pense notamment à l'intégration des missions du CTV mais aussi au besoin fort en matière de recommandations, que la loi de modernisation de notre système de santé a accentué.

Nous assurons également la maîtrise d'ouvrage et la maîtrise d'oeuvre de l'ensemble des indicateurs publics sur les établissements de santé.

Tout cela se fait sans nouveau financement, comme d'ailleurs la mission d'évaluation médico-économique.

Cela vient nécessairement au détriment des autres missions comme l'élaboration des recommandations de santé publique.

Nos conditions de fonctionnement atteignent aujourd'hui leurs limites et le refinancement est une nécessité qui devient vitale.

En ce qui concerne la simplification des critères d'évaluation sous la forme de la valeur thérapeutique relative (VTR), nous avons travaillé à l'élaboration du rapport Polton et étions plutôt en phase avec les propositions faites dans celui-ci et dans le rapport de MM. Barbier et Daudigny. A ma connaissance, aucune décision n'a été prise à ce stade pour aller en ce sens. De nombreuses améliorations sont cependant possibles à droit constant. Il s'agit de mener un travail de simplification pour rendre plus lisibles nos critères d'évaluation. Nous y travaillons actuellement au sein de la HAS.

D'après ce que je sais, l'ordonnance relative à la HAS est en cours de rédaction. Je ne connais pas son contenu définitif, ni son calendrier d'élaboration. S'agissant de son contenu, j'ai souhaité réaffirmer auprès du Gouvernement la capacité à assurer la parité au sein du collège. De plus, il est difficile, en tant que présidente de la HAS, de rendre compte de l'activité des commissions réglementées car elles sont totalement indépendantes. Leurs présidents ne sont pas nommés par le président de la HAS. Ce dernier est donc en responsabilité sans avoir aucun regard, ni sur la nomination des présidents des commissions, ni sur les avis qui sont rendus. J'ai donc demandé à ce qu'on me laisse au moins la responsabilité de nommer les présidents des commissions au sein du collège. Il me semble par ailleurs important d'avoir des inter-commissions, et de faire travailler ensemble la commission de la transparence et la commission de l'évaluation économique et de la santé publique, de manière à avoir des avis conjoints. Cela pourrait aussi être utile pour la commission de la transparence et celle qui évalue les dispositifs médicaux. Peut-être avez-vous entendu parler de l'évaluation des acides hyaluroniques, sur lesquels les deux commissions ont donné des avis légèrement différents ? Mon souhait, dont j'ai fait part au Gouvernement, est donc que la possibilité de créer des inter-commissions soit inscrite dans l'ordonnance.

S'agissant de la future compétence de la HAS en matière de vaccination, la Haute Autorité se verrait transférer les quatre missions assurées par le comité technique des vaccinations (VTC), notamment l'évaluation des nouveaux vaccins que fait déjà la commission de la transparence, mais aussi l'élaboration du calendrier vaccinal. Cette dernière mission nécessite des compétences particulières dont nous ne disposons pas aujourd'hui au sein de la HAS. Nous créerons une commission dédiée aux vaccins. Ses membres seront issus de plusieurs commissions - la commission de la transparence et la commission de l'évaluation économique et de la santé publique - mais également du monde des experts. Nous souhaitons que certains membres du CTV puissent être recrutés puisqu'ils ont cette expertise ancienne. En revanche, nous devrons nous porter garants de l'indépendance des experts.

S'agissant de la télémédecine, nous sommes en charge de l'évaluation d'expérimentations prévues dans deux lois de financement de la sécurité sociale et qui se déroulent dans neuf régions. Le processus d'élaboration du cahier des charges de ces évaluations a été complexe dans la mesure où l'évolution des pratiques en télémédecine est plus rapide que les capacités des experts à les évaluer. Nous avons dû revoir le cahier des charges pour tenir compte de cela. Le PLFSS pour 2017 élargit l'expérimentation à l'ensemble des régions. Elle s'adresse à tous les patients dans le domaine des maladies chroniques. Il s'agit donc d'une expérimentation en grandeur réelle financée par le FIR. Par ailleurs, la Cnam a inscrit dans sa convention deux actes qui reprennent des cahiers des charges que nous avions imaginés, d'une part sur les plaies chroniques, d'autre part sur les problématiques cardio-vasculaires. Ces deux actes sont en lien direct avec les premiers travaux d'évaluation. La ministre a reçu notre rapport à mi-parcours. Elle en rendra compte au Parlement dans les jours qui viennent. Il nous paraît important de rester encore dans un cadre d'expérimentation large, qui permette toutes les évolutions et la créativité nécessaires.

En ce qui concerne la thrombectomie, nous avons rendu un rapport d'évaluation positif. Celui-ci indiquait toutefois qu'en raison de la technicité de ce geste, il devait être réalisé par des centres ayant une bonne expérience. A ma connaissance, la direction générale de l'offre de soins travaille sur un texte réglementaire afin d'encadrer la montée en charge de ce type d'activité. Il faut un accompagnement progressif de cette prise en charge techniquement compliquée.

En réponse à la question sur le prix du médicament par indication, la HAS et la commission de la transparence évaluent aujourd'hui chaque médicament par indication. L'avis sur l'amélioration du service médical rendu (ASMR) est également rendu par indication. La HAS est capable d'identifier les populations les plus à mêmes de bénéficier d'un médicament. Il en va également ainsi des avis d'efficience : nous pouvons calculer des efficiences différentes en fonction de l'efficacité du médicament par population. A titre d'exemple, les médicaments pour l'hépatite C sont très efficients pour les patients qui se trouvent à un stade avancé de la maladie (ayant une cirrhose) car le prix est compensé par les économies de la prise en charge de la cirrhose et des cancers ultérieurs. En revanche, pour des stades d'hépatite C très peu avancés (hépatites chroniques sans fibrose), l'efficience n'est plus du tout la même. Nous donnons tous ces éléments au Comité économique des produits de santé (Ceps). Il ne serait donc pas très compliqué d'aboutir à un prix par indication. Cela pose néanmoins d'autres problèmes d'ordre organisationnel, que nous connaissons. La réalité est que nous évaluons les médicaments sur le double plan de leur efficacité et de leur efficience, par indication.

La souffrance au travail est une question très importante que nous reconnaissons. Nous avons constitué un groupe de travail sur ce sujet. Mais cet élément n'est pas pris en compte dans la grille de certification des établissements, qui date de 2014. Cependant, lorsque les experts-visiteurs suivent une visite, et se rendent dans un établissement pendant deux ou trois jours, ces questions-là remontent clairement. Cela peut faire partie du rapport même s'il n'existe pas de critère identifié.

Nous animons, depuis plus de trois ans, une réflexion en lien avec l'Agence nationale d'amélioration des conditions de travail (Anact), qui est ouverte à l'ensemble des représentants des employeurs et des salariés. Dans ce cadre, nous pourrions, à terme, mettre au point des référentiels et des aides pour gérer les situations de souffrance au travail dans le cadre de la certification. Il faut une approche transversale, qui se veut à froid et anticipatrice. D'ores et déjà, le critère de la souffrance au travail est renseigné dans les « comptes qualité » que nous donnent les établissements.

En ce qui concerne le prix du médicament, vous savez que la HAS n'intervient pas sur la fixation des prix mais est en charge de l'évaluation scientifique. Pour autant, nous travaillons beaucoup avec les Européens sur l'harmonisation de nos évaluations, notamment dans une action européenne conjointe appelée « joint action 3 », aussi bien pour l'évaluation précoce, les procédures d'évaluation que pour l'évaluation post-AMM. Il s'agit là de la capacité que nous aurions d'avoir des évaluations en vie réelle. Celle-ci permettrait de réévaluer les médicaments de façon dynamique pour peut-être renégocier les prix. Dans notre champ, nous avons donc beaucoup d'actions qui visent à travailler globalement sur ce processus de fixation du prix, même si nous ne sommes pas en responsabilité directe.

Nous ne sommes malheureusement pas en mesure de répondre à la question posée sur l'article 52 du PLFSS car nous n'avons pas été consultés pour son élaboration - ce qui est d'ailleurs parfaitement normal : nous sommes informés des dispositions en lien avec les missions de la HAS, ce qui n'est pas le cas en l'occurrence. Je peux simplement vous indiquer qu'il s'agit, a priori, d'une mesure de sécurisation juridique de certaines des dispositions figurant dans l'accord-cadre signé au début de l'article 2016 entre l'Etat et le Leem.

Merci pour ces précisions. Je souhaiterais cependant recueillir votre opinion sur un aspect purement scientifique de cet article, même si vous n'avez pas été consultés en amont pour son élaboration. La rédaction proposée indique que « les médicaments comparables sont des médicaments soit appartenant à la même classe pharmaco-thérapeutique, soit ayant la même visée thérapeutique, soit présentant un mécanisme d'action similaire, ou soit traitant des pathologies similaires ou comparables en termes notamment de gravité ». Sur ce dernier point, je me demande comment on peut établir des critères de comparaison pertinents dès lors qu'il s'agit de pathologies différentes.

Je regrette de ne pouvoir commenter ce texte : nous ne l'avons pas écrit, nous ne sommes pas le Ceps... Il me paraît dès lors très difficile de formuler un avis sur la rédaction qui vous est soumise.

S'agissant des médicaments anti-Alzheimer, vous le savez, la décision dont on entend beaucoup parler aujourd'hui est un fait une réévaluation. Or, déjà lors de l'évaluation précédente, les votes de la commission de la transparence avaient été très serrés quant à l'efficacité de ces produits. Cependant, face à un besoin médical et une attente des patients très forts, et dans l'attente de résultats complémentaires, ils avaient passé la barre de l'admission au remboursement. La réévaluation que nous avons récemment conduite nous a permis de constater que pratiquement aucune donnée nouvelle n'avait été produite sur la question de leur efficacité, tandis que plusieurs éléments tendaient à conclure à une moindre qualité de vie lors de leur utilisation, en raison d'effets secondaires assez fréquents et non négligeables. C'est pourquoi la commission de la transparence a indiqué que l'efficacité de ces traitements est au mieux modeste, et pour quelques patients seulement, et insuffisante pour la grande majorité des malades.

Entre la première évaluation et cette réévaluation, un certain nombre de recommandations de prise en charge ont cependant été publiées, qui prônent notamment la mise en place d'un accompagnement non médicamenteux et de thérapeutiques alternatives. La HAS considère en effet que la prise en charge des patients atteints d'Alzheimer doit être globale.

Nous sommes évidemment sensibles à l'argument selon lequel, dès lors qu'ils ne pourront plus se faire prescrire de traitement remboursé, les patients ne se rendront plus chez le médecin et ne seront donc plus suivis. C'est pourquoi nous jugeons indispensable de renforcer l'accompagnement de ces malades, en s'appuyant sur des guides pour le parcours de soins que nous sommes en train de mettre à jour. Surtout, nous espérons que de nouveaux médicaments à l'efficacité plus avérée seront très prochainement soumis à l'évaluation de la commission de la transparence.

Sur une autre des questions qui m'ont été adressées, la fixation d'un nouveau critère pour l'évaluation des médicaments ne relève pas de la compétence de la HAS. Nous ne pouvons que simplifier et rendre plus lisibles les critères existants à droit constant, et c'est ce que nous nous efforçons de faire aujourd'hui.

S'agissant de l'article du Monde auquel vous faites référence, monsieur Daudigny, je n'en ai lu que le titre. Je peux cependant vous indiquer que tous ces chiffres, et notamment les données d'incidence calculées par tranche d'âge, ont déjà été publiés à la fois par l'InVS et l'Inca en février 2016. C'est pourquoi j'ai été quelque peu surprise de constater que les « Décodeurs » se livraient à un complet doublon d'un travail déjà effectué par deux agences de l'État, et publié sous la forme d'un rapport de synthèse -qui comporte notamment, pour chaque pathologie, un essai d'explication sur les causes possibles.

J'aimerais apporter une précision complémentaire sur les vaccins, d'après ce que j'ai entendu hier lors du colloque organisé dans ces murs sur ce sujet. Le représentant du Leem nous a en effet expliqué comment était construit le prix du vaccin en France et dans le monde : cette construction intègre bien évidemment des paramètres économiques et financiers. Ne soyons donc pas naïfs sur cette question.

Vous avez évoqué la possibilité de faire varier le prix d'un médicament en fonction de son efficience, en vous référant notamment aux médicaments contre l'hépatite C. Est-ce à dire que le médicament est moins efficient sur les formes moins graves de la maladie ?

Quelle est la responsabilité de l'administration de contrôle sur la question de la Dépakine ?

Ce dernier sujet est sorti dans les médias au moment de mon arrivée à la HAS. J'ai immédiatement demandé à mes équipes de me communiquer l'ensemble des publications de la Haute Autorité sur la prise en charge de l'épilepsie, et singulièrement sur la Dépakine, s'agissant notamment des recommandations et autres fiches de bon usage. J'ai eu le plaisir de constater que l'ensemble de ces publications faisaient mention du risque tératogène associé à ce produit, déconseillaient son utilisation chez la femme enceinte et proposaient même des alternatives thérapeutiques. Il me semble donc que nous avons agi conformément à notre devoir, qui est d'alerter les professionnels de santé.

Sur les médicaments contre l'hépatite C, leur efficacité est la même quelle que soit le degré de gravité de la pathologie. Seule varie leur efficience, qui prend en compte les économies réalisées du fait du traitement des malades. Compte tenu de leur prix, on peut donc imaginer que l'efficience de ces produits est la plus importante sur les stades très graves de la pathologie - ce sentiment devra cependant être confirmée par la réévaluation actuellement en cours sur les stades F0 et F1.

Les nouveaux médicaments en cancérologie reposant sur le principe de l'immunothérapie sont, quant à eux, bien plus efficaces dans le cas du mélanome que dans d'autres pathologies. Or, le prix étant fixé sur la première indication, on peut se poser la question du maintien d'un même niveau de prix pour des indications concernant un volume de patients plus important, pour lesquelles l'efficacité du produit est moins bonne. Le Ceps prend déjà en compte cette observation en renégociant le prix du médicament à chaque nouvelle indication ; ce n'est cependant pas tout à fait la même chose que la définition d'un prix par indication, qui prendrait en compte l'efficience du produit dans une indication donnée.